晚期胃肠间质瘤四线治疗药物瑞派替尼

作为胃肠间质瘤(GIST)治疗领域的一个“新星”——瑞派替尼,与既往酪氨酸酶抑制剂（TKl）作用于ATP结合区不同,瑞派替尼同时作用于激酶的开关口袋和活化环，通过双重作用机制阻止激酶活化，将激酶持续锁定在非活化即“关”的状态,广泛抑制KIT和 PDGFRA 激酶的各种突变,包括继发性耐药突变和难治性原发突变,为患者带来更多临床获益。

在Ⅰ期研究中,接受瑞派替尼作为二线、三线和≥四线治疗患者的mPFS分别为10.7个月.8.3个月和5.5个月,ORR分别为19.4% 、14.3%和7.2%。毒性反应总体较轻，大多为1~2级,易于控制。

由于Ⅰ期研究结果比较理想，随后开展了国际多中心Ⅲ期INVICTUS研究。INVICTUS研究是瑞派替尼对比安慰剂用于晚期GIST患者≥四线治疗的Ⅲ期研究,也是瑞派替尼上市的关键性研究。基于此研究,瑞派替尼获得 FDA和国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的≥3种TKIs治疗的晚期GIST成人患者,NCCN指南和cSCO指南均推荐其作为晚期四线的标准治疗（Ⅰ类证据,Ⅰ级推荐) ,填补了晚期四线治疗的空白。

在实验中观察到的瑞派替尼的副作用为头发稀疏、脱发、呕吐、胃痛、腹泻、便秘、手或脚上有严重皮疹、恶心、食欲不振、血液检查异常、疲倦、肌肉疼痛等等。

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。