血液病创新药-罗特西普

罗特西普 （商品名:Reblozyl）是一种红细胞成熟剂，由新基公司和Acceleron 制药公司共同开发完成,于2019年10月被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于红细胞输血依赖型β-地中海贫血成人患者的治疗，规格为每瓶25 mg和 75 mg，白色或类白色冻干粉针剂。罗特西普（Luspatercept）可促进晚期红细胞成熟，改善贫血症状，降低相应并发症。

罗特西普（Luspatercept）是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1 （IgG1）的Fc结构域与活化素受体IIB （ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。罗特西普能够作为转化生长因子（TGF） -β的配体陷阱，防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟。

罗特西普（Luspatercept）为β-地中海贫血患者有限的治疗措施中增加了一个有力的治疗方案，可有效降低患者的输血负荷，不良反应可控且患者耐受性良好。除了β-地中海贫血外，罗特西普用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化的临床试验正在开展中。随着对Lus作用机制的进一步研究，相信Lus的适应证会进一步扩展，同时也将形成更好的使用方案。

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