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肥厚型心肌病是一种以心肌异常增厚为特征的心肌疾病,其中梗阻性亚型(oHCM)因左心室流出道在收缩期发生梗阻,导致心脏向全身泵血的效率严重下降。患者常因此出现呼吸困难、胸痛、晕厥和运动耐力显著降低等症状,日常生活质量受到极大影响。传统的药物治疗往往仅能缓解部分症状,对于改善心脏机械性梗阻这一根本问题作用有限。
Myqorzo的适应症正是针对这一治疗难点。它被批准用于治疗有症状的成人梗阻性肥厚型心肌病,旨在改善患者的功能能力和临床症状。该药物通过直接、可逆地抑制心肌肌球蛋白的活性,从分子层面降低心肌的过度收缩力,从而减轻左心室流出道梗阻,改善心脏血流动力学。这种靶向治疗为患者提供了从病理生理机制上缓解病情的可能性。
Myqorzo为那些尽管接受标准治疗后仍有症状的oHCM成人患者提供了一个重要的新治疗选择。其应用需在专业医生指导下进行,并严格遵循基于超声心动图监测的剂量调整方案,以确保治疗的安全性与有效性。
参考资料: FDA说明书获批于2025年12月19日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219083

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