全部名称
Itvisma、Onasemnogene abeparvovec-brve
适应人群
适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者中,经确诊存在SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症(SMA)。[ 详情 ]



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Itvisma为腺相关病毒(AAV)载体类基因治疗药物,适用于治疗2岁及以上确诊存在存活运动神经元1(SMN1)基因突变的成人和儿科脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
本品通过鞘内注射递送功能性SMN1基因,可有效补充SMA患者体内缺乏的SMN蛋白,促进运动神经元的存活和功能维持,从而改善患者的运动功能,为确诊患者提供持续的治疗获益。
参考资料: FDA说明书更新于2025年11月24日,说明书网址:https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/itvisma

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