全部名称
Itvisma、Onasemnogene abeparvovec-brve
适应人群
适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者中,经确诊存在SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症(SMA)。[ 详情 ]



图片来源: 图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。
Itvisma属于一次性静脉输注的高技术壁垒基因治疗产品,目前销售价格较为昂贵。换着需经专业神经肌肉疾病团队评估后,在指定医疗机构完成用药申请、伦理审查及冷链配送等全流程。
建议有需求的家庭尽早联系具有SMA基因治疗经验的医疗中心,获取最新准入信息与支持资源。
参考资料: FDA说明书更新于2025年11月24日,说明书网址:https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/itvisma

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