由于每个患者的病情不同、个人体质不同、对药物的治疗反应不同等，因此Osilodrostat(Isturisa)的具体治疗疗程及花费也有所差别。osilodrostat(Isturisa)药物介绍Osilodrostat(Isturisa)是一种口服小分子11β-羟化酶抑制剂，由诺华公司开发，用于治疗库欣病。基于一项关键的III期试验的结果，osilodrostat在欧盟被批准用于治疗成人内源性库欣综合征osilodrostat(Isturisa)的治疗疗程osilodrostat(Isturisa)是一种治库欣综合征（Cushing's syndrome）的药物。疗程的长度和次数会根据患者的具体情况而有所不同，通常需要持续使用一段时间。在使用osilodrostat(Isturisa)治疗库欣综合征时，建议遵循医生的指导和建议。医生会根据患者的临床症状、实验室检查结果和个体化的治疗需求制定适当的治疗计划。通常，osilodrostat(Isturisa)的治疗需要花费数个月到数年的时间。在治疗初期，需要根据患者的用药反应逐渐增加剂量，直到达到有效的治疗剂量。然后，患者将继续维持这个剂量一段时间，以控制库欣综合征的症状，并监测相关的实验室指标。osilodrostat(Isturisa)上市信息目前，osilodrostat(Isturisa)分别于2020年3月6日、2020年1月9日、2021年6月、2020年1月13日在美国、法国、日本、德国上市，但截至2023年12月5日，还没有在中国上市。osilodrostat(Isturisa)的治疗费用Recordati公司宣布了osilodrostat(Isturisa)治疗无法进行垂体手术或术后无法治愈的库欣病（Cushing's disease）患者，10mgx60片规格的药物参考价约为67500元一盒。osilodrostat(Isturisa)一瓶60片，也就是600mg，患者需要口服2mg，每天两次，也就是每天服用4mg，因此一瓶药物可以服用150天左右，也就是5个月。因此，患者可以根据自己的服药疗程天数，计算具体的治疗费用。osilodrostat(Isturisa)的治疗效果背景：前瞻性研究证明了osilodrostat(Isturisa)对库欣病的疗效。尚无研究评估osilodrostat(Isturisa)在一系列副肿瘤性库欣综合征/异位促肾上腺皮质激素综合征(PNCS/EAS)患者中的作用。目的：本研究旨在法国评估osilodrostat(Isturisa)在PNCS/EAS患者中的实际疗效和安全性。方法：在这项回顾性、多中心、真实世界的研究中，共有33例患有PNCS/EAS并伴有强烈/严重皮质醇增多症的患者参与。患者在2019年5月至2022年3月期间接受osilodrostat(Isturisa)，初始剂量中位数(范围)为4mg/天(1-60)，最大剂量为20mg/天(4-100)，首先根据患者，然后根据队列临时授权，并在上市授权后。方案采用滴定(n=6)，阻断和替换(n=16)，或滴定后阻断和替换(n=11)。结果：在11名接受osilodrostat(Isturisa)作为一线单药治疗的患者中，24小时尿游离皮质醇(24h-UFC)的中位数显著下降(从正常上限的26倍[ULN；2.9-659]到0.11×ULN[0.08-14.9])。其中9例在2周内(中位数)达到24小时UFC正常化。另外13名患者以前接受过经典的类固醇生成抑制剂治疗，但这13名患者中有10名没有得到控制。在这些患者中，作为二线用药的osilodrostat(Isturisa)单药治疗可显著降低24小时UFC(从2.6×ULN[1.1-144]降至0.22×ULN[0.12-0.66])。另外9名患者接受了osilodrostat(Isturisa)与另一种抗皮质激素药物的联合治疗，将24小时UFC从11.8×ULN(0.3-247)降至0.43×ULN(0.33-2.4)。与此同时，随着血压、高血糖和低钾血症的改善，主要临床症状/共病显著改善，允许患者停止治疗或减少剂量。33名患者中有8名报告了肾上腺功能不全(3-4级)。结论：osilodrostat(Isturisa)是一种治疗重度皮质醇增多症的PNCS/EAS的快速有效的药物。osilodrostat(Isturisa)通常耐受性良好，肾上腺功能不全是主要副作用。总结在使用osilodrostat(Isturisa)期间，建议患者遵医嘱定期检查，可在医生的指导下根据治疗效果及不良反应来评估是否需要调整剂量或继续治疗。治疗的具体疗程应根据患者的病情而定，以保证药物治疗效果。参考文献Dormoy A, Haissaguerre M, Vitellius G, Do CaoC, Geslot A, Drui D, Lasolle H, Vieira-Pinto O, Salenave S, François M,Puerto M, Boullay HD, Mayer A, Rod A, Laurent C, Chanson P, Reznik Y,Castinetti F, Chabre O, Baudin E, Raverot G, Tabarin A, Young J.Efficacy and Safety of Osilodrostat in Paraneoplastic Cushing Syndrome: AReal-World Multicenter Study in France. J Clin Endocrinol Metab. 2023May 17;108(6):1475-1487. doi: 10.1210/clinem/dgac691. PMID: 36470583;PMCID: PMC10188310.相关热文推荐：美格鲁特(Miglustat)的适应症,功效与作用,用法用量,疗效及价格？

Isturisa(osilodrostat)是一种皮质醇合成抑制剂，适用于治疗成年库欣病患者，在控制皮质醇水平方面具有显著的疗效。Isturisa(osilodrostat)的适应症Isturisa(osilodrostat)是一种皮质醇合成抑制剂，是第一种FDA批准的疗法，可阻断 11β-羟化酶，使库欣病患者的皮质醇正常化，可用于治疗患有库欣病的成年患者，包括不能进行垂体手术，或者接受过垂体手术但库欣病未治愈的患者。Isturisa(osilodrostat)的功效与作用1、Isturisa有助于减少身体产生的皮质醇量，帮助达到并维持正常的皮质醇水平。Isturisa通过快速让皮质醇水平恢复正常并保持在该水平，可以帮助控制库欣病。2、临床研究证明，Isturisa可以降低皮质醇水平，会产生更少的皮质醇，因此释放到血液中的皮质醇也更少，有助于使皮质醇水平恢复正常，而且这种效果持久。3、在一项为期48周的临床研究中，心血管测量结果有所改善，包括体重、体重指数 (BMI)、血糖、血压和胆固醇。4、在一项为期48周的临床研究中，服用Isturisa的患者贝克抑郁量表得分下降了32%。Isturisa(osilodrostat)的疗效一项涉及137名库欣综合征患者的主要研究显示， Isturisa可有效降低皮质醇水平。所有患者最初均接受Isturisa治疗26周。调整每位患者的剂量，直到他们的皮质醇水平得到控制并处于正常范围内。在这个初始阶段之后，皮质醇水平得到控制的患者（71 名患者）被给予Isturisa或安慰剂，并且该研究观察了皮质醇水平仍然得到控制的患者数量。治疗8周后，86%接受Isturisa 治疗的患者皮质醇水平得到控制，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为29%。在一项严格的III期临床试验中，纳入137名mUFC>1.5 x ULN 确定确诊库欣病，有垂体手术史的患者，包括随机、双盲、安慰剂对照的停药期。研究结果显示，Isturisa可有效地使大多数患者的mUFC正常化并维持，并在第3期随机退出结束时证明在维持mUFC≤ULN方面优于安慰剂。53%的Isturisa患者在第24周时维持mUFC≤ULN，第12周后不增加剂量。大多数患者的mUFC维持正常长达 48 周，平均mUFC在滴定期内迅速下降，然后在第 48 周一直保持在基线以下。66%的Isturisa患者在第48周时维持mUFC≤ULN。Isturisa(osilodrostat)的用药指南Isturisa是一种口服片剂，每天服用两次，每次2mg，随餐或单独服用均可。Isturisa提供灵活的剂量选择，有3种不同的规格，分别是1mg、5mg、10mg，可以灵活地调整用药，使皮质醇水平正常化所需的剂量，同时尝试平衡副作用的风险。肾功能损害患者的推荐剂量肾功能损害患者无需调整剂量，通常按照推荐剂量用药。肝功能损害患者轻度肝功能损害患者无需调整剂量；中度肝功能损害患者的起始剂量为1mg，每日2次；对于严重肝功能损害患者，建议起始剂量为1mg，每日一次，晚上服用。用药期间需要对所有肝功能损害患者频繁地监测肾上腺功能。特殊人群用药1、怀孕：尚无关于在孕妇中使用Isturisa评估重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的药物相关风险的可用数据，但是妊娠期活动性库欣综合征对母亲和胎儿有风险，应在医生指导下慎拥Isturisa。2、哺乳：由于母乳喂养的婴儿可能出现严重的不良反应，如肾上腺功能不全，建议患者在Isturisa治疗期间和最后一次给药后一周内不要母乳喂养。3、儿童用药：Isturisa治疗儿童患者的安全性和有效性尚未确定。4、老年人用药：在167例ISTURISA临床试验患者中，10例(6%)为65岁及以上，无75岁以上患者。根据65岁以上患者使用Isturisa的可用数据，无需调整剂量。总结尽管Isturisa的疗效明显，但其高昂的药品费用也可能给患者和家庭带来经济负担，Isturisa一盒的参考价格大约在67500元-7000元之间。在使用Isturisa进行治疗时，患者应在医生的指导下进行，以确保药物的安全性和有效性，并根据医生的建议调整剂量。相关热文推荐：帕利珠单抗预防合胞病毒(RSV)感染的效果好吗？