2026年9月28日Egetis Therapeutics AB(publ)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Emcitate(替拉曲可，tiratricol))，一种甲状腺激素受体激动剂，用于治疗患有单羧酸转运体8(MCT8)缺陷(Allan–Herndon–Dudley综合征)的成人和儿童患者的外周性甲状腺毒症。Emcitate不推荐用于治疗原发性甲状腺功能减退症。Emcitate是美国首个获FDA批准用于MCT8缺陷患者的治疗选择。
美国首个也是唯一一个获FDA批准用于成人和儿童MCT8缺陷患者的治疗药物
MCT8缺陷是一种罕见、破坏性强、限制寿命的X连锁疾病，由SLC16A2基因致病性突变引起。这些突变损害MCT8的功能；MCT8是一种关键的细胞表面甲状腺激素转运体，负责特定细胞(包括脑内细胞)中的甲状腺激素转运。患者出现甲状腺激素信号传导紊乱，其特征为中枢神经系统甲状腺激素活性不足，而外周组织暴露于过多的活性甲状腺激素三碘甲状腺原氨酸(T3)。这导致一种复杂疾病，以严重神经发育损害和持续性外周性甲状腺毒症为特征。据报道，MCT8缺陷患者的中位预期寿命约为35岁。
支持FDA批准Emcitate的是一个综合临床开发项目，该项目在MCT8缺陷患者中评估Emcitate，包括ReTRIACt、TriacTrialI、TriacTrialII、Erasmus医学中心(EMC)队列研究、EMC生存研究以及美国扩展可及计划。
“今天标志着MCT8缺陷患者及其照护者的一个转折点，他们长期以来一直在等待美国批准的治疗方案。我们的首要任务是确保符合条件的患者能够尽快获得Emcitate。”Egetis Therapeutics首席执行官Nicklas Westerholm表示，“我们深深感谢患者、照护者、研究者、临床医生和倡导组织，他们的合作与决心使这一成就成为可能；也感谢所有Egetis员工和合作者的奉献与辛勤工作。今天也是Egetis的一个决定性里程碑，我们正迈步向前，开发满足罕见病患者严重未满足医疗需求的药物。”
“在照护MCT8缺陷患者的过程中，我亲眼看到这种复杂且限制寿命的疾病对患者及其家庭的深远影响。早期诊断至关重要，这样患者才能得到适当评估、与专科医生建立联系并接受协调的多学科照护。FDA批准Emcitate为美国医生提供了首个获批的治疗选择，也代表着MCT8缺陷群体的重要进步。”Andrew J. Bauer医学博士表示，他是儿科内分泌学家、甲状腺激素疾病专家，也是评估Emcitate治疗MCT8缺陷的ReTRIACt试验和Triac TrialII的主要研究者。
推出EgetisRareLink™：Emcitate®综合患者支持项目
Egetis致力于帮助符合条件的患者及时获得Emcitate。公司预计Emcitate将在获批后八至十周内在美国商业上市。通过其专门的患者支持项目Egetis Rare Link，Egetis已建立可及性基础设施——包括专科分销和专门支持资源——以帮助确保患者、照护者和医疗保健专业人员从第一天起获得无缝体验。作为其美国商业化战略的一部分，Egetis已与PANTHERx®Rare合作，以支持药物可及、教育、护理协调和持续治疗服务。
优先审评券授予
与Emcitate获批相关，FDA授予Egetis一张罕见儿科疾病优先审评券(PRV)。公司目前预计将探索该PRV的变现，可能在2026年第四季度进行，视市场条件而定。
