2026年7月16日默克公司今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lipfendra(enlicitide)片剂20毫克，作为饮食和运动的辅助疗法，用于降低成人高胆固醇血症(包括杂合子家族性高胆固醇血症[HeFH])患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。Lipfendra是一种新型大环肽，是首个经FDA批准显示可降低LDL-C(即“坏胆固醇”)的口服PCSK9抑制剂。

获批背景

在CORALreefLipids和CORALreefHeFH试验的第24周，Lipfendra经安慰剂校正后分别显著降低了56%和59%的LDL-C。

Lipfendra是一种新型大环肽，可与PCSK9结合，抑制PCSK9与LDL受体的相互作用。

“通过利用PCSK9抑制剂和创新大环肽技术的先进科学，Lipfendra被设计为一种便捷的每日一次口服片剂，能够显著降低LDL-C。”默克研究实验室总裁DeanY.Li博士表示：“这是我们将首个美国FDA批准的口服PCSK9抑制剂带给高LDL-C成人患者的关键时刻，为患者提供了一种重要的新选择。我们为与监管机构在这一严谨高效的审评过程中所做的合作感到自豪。”

“高LDL-C是动脉粥样硬化性心血管疾病的主要风险因素，而动脉粥样硬化性心血管疾病是全球首要死因。”CORALreefLipids研究的主要作者之一、UT西南医学中心心脏病学系医学副教授AnnMarieNavar博士表示：“在两项3期试验中，Lipfendra实现了令人瞩目的LDL-C降低。如今，患者首次拥有了一种用于降低LDL-C的口服PCSK9抑制剂。”

关于Lipfendra(enlicitide)片剂20毫克

Lipfendra是一种口服前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin9型(PCSK9)抑制剂，经FDA批准作为饮食和运动的辅助疗法，用于降低成人高胆固醇血症(包括杂合子家族性高胆固醇血症[HeFH])患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。

心血管结局试验已证明，对于风险增加的成人患者，使用他汀类药物或在接受他汀类药物治疗基础上加用单克隆抗体PCSK9抑制剂治疗时，降低LDL-C可降低主要不良心血管事件(MACE)的风险。Lipfendra是首个获批准用于降低LDL-C的口服PCSK9抑制剂，是一种新型大环肽，可抑制PCSK9与LDL受体的结合。

部分安全性信息

在CORALreefLipids试验中，Lipfendra治疗组和安慰剂组的不良反应发生频率相似。因不良反应而停止治疗的患者比例在Lipfendra组和安慰剂组中相似。

在CORALreefHeFH试验中，与安慰剂相比发生率更高的最常见不良反应为腹泻(Lipfendra组7%，安慰剂组2%)和头晕(Lipfendra组9%，安慰剂组4%)。因不良反应而停止治疗的患者比例在Lipfendra组和安慰剂组中相似。其安全性特征其他方面总体上与CORALreefLipids试验中观察到的高胆固醇血症成人患者一致。