2026年7月13日百时美施贵宝今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Mezigdomide(美齐格度胺)联合卡非佐米和地塞米松(MeziKd方案)用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的新药申请(NDA)。美齐格度胺是一种口服的cereblonE3连接酶调节剂(CELMoD)，用于治疗多发性骨髓瘤。
获批临床背景
该申请基于SUCCESSOR-2试验的结果，该试验显示口服CELMoD药物美齐格度胺联合卡非佐米和地塞米松，与标准治疗方案相比，显著改善了该患者人群的无进展生存期
“FDA接受我们关于美齐格度胺的申请，突显了我们在靶向蛋白质降解项目上的持续势头，目前我们有两种不同的药物正在接受复发或难治性多发性骨髓瘤的审评，这仍然是一种顽固的疾病。”百时美施贵宝执行副总裁、首席医学官兼研发负责人CristianMassacesi医学博士表示：“我们正在快速推进我们的CELMoD管线研发，并致力于利用这一平台，为血液系统恶性肿瘤和实体瘤患者带来下一波进展。”
关于美齐格度胺
美齐格度胺是一种口服CELMoD药物，经过专门优化以调节cereblon蛋白，实现Ikaros和Aiolos靶向蛋白的最大化和快速降解，与传统免疫调节剂相比，能更有效地杀伤多发性骨髓瘤细胞并增强免疫刺激。临床前数据表明，美齐格度胺可增强T细胞功能，并能预防和恢复衰竭的免疫系统。美齐格度胺还在正在进行的3期SUCCESSOR-1试验中，与标准治疗方案在复发或难治性多发性骨髓瘤中进行评估。
关于靶向蛋白质降解和CELMoD
靶向蛋白质降解(TPD)是百时美施贵宝的一个差异化研究平台，建立在二十多年的科学专业知识基础之上，为降解以前被认为难以靶向的治疗相关蛋白质提供了新途径。百时美施贵宝是唯一一家成功开发并商业化蛋白质降解剂用于治疗多发性骨髓瘤的公司。这些药物被称为免疫调节药物(IMiDs)，帮助建立了该疾病(目前仍无法治愈)的现行标准治疗。
百时美施贵宝正在此基础上继续发展，在临床试验中拥有多种在研蛋白质降解剂，利用三种不同的模式，包括CELMoD、配体导向降解剂(LDDs)和降解剂抗体偶联物(DACs)。这种三管齐下的方法能够将正确的治疗模式与分子作用机制相匹配，以最有效地调节靶点，并最终为患者(涵盖血液学、肿瘤学及其他更广泛疾病领域)提供更多潜在的突破性进展和有意义的新选择。
