2026年1月5日，专注于基因组编辑治疗方案开发的临床阶段生物科技初创企业基因编辑生物有限公司（下称基因编辑生物公司/GenEditBio）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司提交的新药临床试验申请（IND），准许其核心在体基因组编辑项目GEB-101开展Ⅰ/Ⅱ期CLARITY临床试验，用于治疗TGFBI相关性角膜营养不良。
Ⅰ/Ⅱ期CLARITY临床试验
此次Ⅰ/Ⅱ期CLARITY临床试验旨在初步评估GEB-101在携带TGFBI基因突变的角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及有效性。研究采用无缝衔接、适应性强的多中心序贯设计，受试者将接受单次角膜基质内注射给药。待美国临床试验中心完成启动流程后，患者入组工作预计于今年第二季度正式启动。
关于TGFBI相关性角膜营养不良
TGFBI相关性角膜营养不良是一类由TGFBI基因突变引发的遗传性眼部疾病，突变会导致异常蛋白质在角膜组织中逐步蓄积沉积。患者常见症状包括畏光、视力渐进性下降，以及反复发作的角膜上皮糜烂，并伴随剧烈疼痛，严重影响患者的长期生活质量。目前临床治疗手段主要包括光治疗性角膜切削术（PTK）与角膜移植手术，但两种方案均存在明确局限性，例如疾病复发率高、存在引发致盲性并发症的风险，这也凸显了开发新型疗法的迫切需求。
关于GEB-101
GEB-101是基因编辑生物公司的全资在研项目，作为首款针对TGFBI相关性角膜营养不良的在研基因组编辑疗法，其设计目标是为患者提供一次性治愈的治疗方案。该药物基于CRISPR-Cas基因组编辑技术，靶向作用于突变TGFBI基因的特定位点。GEB-101以核糖核蛋白复合物形式，包裹于基因编辑生物公司自主研发的专利在体递送系统——工程化蛋白递送载体（PDV）中。给药方式为单次角膜基质内注射，目前该药物正在中国开展一项研究者发起的临床试验（IIT），以评估其安全性与初步有效性。
关于基因编辑生物公司（GenEditBio）
基因编辑生物公司成立于2021年，总部位于中国香港，是一家处于临床阶段的基因治疗初创企业。公司的战略目标是为存在未满足临床需求的遗传性疾病，提供本质安全、精准高效且经济可及的在体基因组编辑治疗方案（公司将其称为"DNA手术"）。公司核心研发方向包括新型Cas核酸酶的发现，以及基于脂质纳米颗粒（LNP）与工程化蛋白递送载体（PDV）的安全高效递送系统开发。公司在中国香港、北京及美国波士顿均设有研发实验室与配套办公场地。基因编辑生物公司的投资方涵盖多家顶尖生命科学领域投资机构，包括启明创投、方圆资本、中芯源生物、腾盛博药、香港科技园风险投资基金等。
