2025年12月29日，专注于研发和商业化DNA药物，以帮助治疗和保护人们免受HPV相关疾病、癌症及感染性疾病侵害的生物技术公司INOVIO宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理该公司针对INO-3107的生物制品许可申请(BLA)，将其作为成人复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的潜在治疗药物进行审查。FDA指定的审查分类为标准审查。
INOVIO的审批类型
INOVIO是通过加速审批通道提交的BLA。在文件受理函中，FDA指出了一个潜在审查问题：其初步结论认为，该公司未提交足够信息以证明其符合加速审批通道的资格。INOVIO仍坚信，与现有治疗方法相比，INO-3107具有显著的治疗获益，且满足加速审批的标准。该公司计划请求与FDA召开会议，讨论维持加速审批资格的后续步骤。目前，INOVIO不计划通过传统审批通道寻求INO-3107的上市批准。
BLA的提交依据
该BLA的提交依据为一项1/2期临床试验数据，该试验入组的成人RRP患者在治疗前一年内接受过两次及以上手术。BLA申报资料中还纳入了对原试验参与者的回顾性试验长期持久性数据，结果显示，大多数可评估患者在治疗后的第二个12个月期间，无需额外给药仍持续获得临床获益。相关数据已发表于《自然·通讯》以及耳鼻喉科领域顶级期刊《喉镜》。
关于复发性呼吸道乳头状瘤病
RRP是一种使人衰弱的罕见疾病，主要由人乳头瘤病毒6型(HPV-6)和/或11型(HPV-11)感染引起。其特征为呼吸道内出现小型疣状增生组织(即乳头状瘤)。尽管乳头状瘤通常为良性，但可能导致严重的、危及生命的气道阻塞和呼吸系统并发症。此外，RRP还会影响患者的喉部，限制其有效发声能力，从而严重降低生活质量。
手术切除乳头状瘤是目前RRP的标准治疗方案，但肿瘤往往会复发。INOVIO迄今与患者及医疗专业人员开展的市场调研显示，即使减少一次手术也对患者意义重大，因为每一次手术都存在对声带造成永久性损伤的显著风险，并可能给患者带来生活质量和经济方面的负面影响。1995年发布的美国流行病学数据(被广泛引用)估计，美国成人RRP的现患病例数为14,000例，年新发病率约为1.8/10万。
关于INO-3107
INO-3107是一种在研DNA药物，旨在诱导针对HPV-6和HPV-11蛋白的抗原特异性T细胞免疫应答。这些靶向性T细胞可寻找并杀伤HPV-6和HPV-11感染的细胞，从而潜在预防或减缓新乳头状瘤的生长。
FDA已授予INO-3107孤儿药资格和突破性疗法认定。欧盟委员会也授予其孤儿药资格。此外，INOVIO的CELLECTRA递送装置已在欧盟获得CE标志认证，可在欧盟及其他认可CE标志的地区商业化销售。英国药品监管机构为INO-3107授予了创新护照资格，该资格是“创新许可与获取路径”(ILAP)的准入条件，旨在加快药物上市时间，促进患者获得治疗药物。
关于INOVIO的DNA药物平台
INOVIO的DNA药物平台包含两大创新组件：精准设计的DNA质粒，以及通过INOVIO专有的在研医疗设备CELLECTRA进行递送。INOVIO利用专有技术设计DNA质粒，这种小型环状DNA分子如同人体细胞可“下载”的软件，指导细胞产生特定蛋白质，以靶向并对抗疾病。INOVIO专有的CELLECTRA递送装置旨在将DNA药物优化递送至人体细胞，无需化学佐剂或脂质纳米颗粒，且不存在病毒载体平台历史上出现的抗载体免疫反应风险。
关于INOVIO公司
INOVIO是一家生物技术公司，专注于研发和商业化DNA药物，以帮助治疗和保护人们免受HPV相关疾病、癌症及感染性疾病的侵害。INOVIO的技术可优化创新DNA药物的设计和递送，通过“教会”人体自身产生对抗疾病的工具发挥作用。
