2025年12月25日，凡舒卓(英文商品名：Fasenra，通用名：本瑞利珠单抗注射液)新适应症获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)。
获批依据
此次获批是基于早前发表在《新英格兰医学杂志》上的MANDARA全球III期临床研究结果，该研究是首个针对复发/难治性EGPA的生物制剂非劣效性头对头研究，比较了本瑞利珠单抗与此前唯一获批治疗EGPA的生物制剂美泊利珠单抗在复发/难治性EGPA患者中的疗效与安全性。
关于EGPA的治疗现状
长期以来，EGPA的治疗以大剂量口服糖皮质激素联合免疫抑制剂为主，然而，此类治疗方案的疗效有限，约75%的患者虽曾接受过3种以上不同的疗法，仍有≥40%的患者复发此外，长期服用糖皮质激素会引发肥胖、骨质疏松、糖尿病等副作用，进一步加重患者的健康负担。随着循证医学研究证据的不断积累，对EGPA发病机制的理解更加深入，EOS已被视为疾病的核心驱动因素。近年来，国内外各大指南及共识已逐步将靶向EOS的生物制剂纳入治疗推荐。
关于嗜酸性肉芽肿性多血管炎
嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)，旧称查格-施特劳斯综合征，是一种罕见的自身免疫性疾病，由中小血管炎症引起。据估计，全球约有11.8万人患有EGPA。EGPA可能损伤多个器官，包括肺、上呼吸道、皮肤、心脏、胃肠道和神经。最常见的症状和体征包括极度疲劳、体重减轻、肌肉和关节疼痛、皮疹、神经痛、鼻窦和鼻腔症状以及呼吸急促。若不进行治疗，该病可能致命。近一半(47%)患者使用现有治疗方案无法实现缓解。
EGPA的治疗选择有限。患者通常需要长期接受高剂量OCS治疗，并且在尝试减少OCS用量时出现频繁复发。
关于MANDARAIII期临床研究
MANDARA是一项III期、随机、双盲、活性对照临床试验，以评价本瑞利珠单抗与美泊利珠单抗在治疗复发/难治性EGPA成人患者的疗效和安全性。试验纳入140例患者，按1:1随机分组，分别接受每四周一次皮下注射30毫克本瑞利珠单抗，或每四周分三次皮下注射100毫克美泊利珠单抗。
主要终点是第36周和第48周时均达到缓解的患者比例。缓解定义为伯明翰血管炎活动评分(BVAS)=0，且每日OCS剂量≤4mg/天。次要终点为在第48至52周完全停用OCS的患者比例。
关于本瑞利珠单抗
本瑞利珠单抗成人SEA适应症目前已在美国、欧盟、日本、中国等70多个国家和地区获批。全球目前有超过15万名患者正在接受本瑞利珠单抗治疗。在美国、日本和中国，本瑞利珠单抗还获批用于治疗6岁及以上的重度嗜酸粒细胞性哮喘患者。此外，本瑞利珠单抗已在70多个国家获批用于治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎。
本瑞利珠单抗治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的NATRONIII期临床试验已达到主要终点。与安慰剂相比，每月单次注射本瑞利珠单抗可显著延长患者首次病情恶化或发作的时间，显示出统计学意义的改善(P=0.0024)。
