2025年12月25日，国家药品监督管理局(NMPA)近日正式批准了诺和诺德公司研发生产的长效生长激素(LAGH)注射液诺泽优(帕西生长激素)的上市申请，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。本次获批标志着诺泽优®成为首个服务中国患儿的国际原研长效生长激素。

不容忽视的生长激素缺乏症

生长激素缺乏症是由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国，儿童生长激素缺乏症(PGHD)儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/17253[2]。以身材矮小为突出症状，持续存在且未治疗的GHD，可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状，影响其生活质量和寿命。

创新机制，长效治疗更"优"选择

诺泽优应用诺和诺德核心制药优势，通过脂肪酸衍生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长半衰期，使其实现每周一次给药，减少年注射次数至52次，大幅降低患者治疗负担。诺泽优于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症(AGHD)，并于2023年4月扩大了其适应症，成为全球首款获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。

逾7年试验验证，疗效与安全性被充分印证

诺泽优在PGHD的疗效已在全球3期临床试验REAL4研究中得到了验证。在中国人群REAL6研究中，将110例未接受过治疗的患者，被随机分配至诺泽优(0.16mg/kg/周)或日制剂(诺泽0.034mg/kg/天)组，治疗52周。