2025年12月23日，巴黎欧盟委员会已批准新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Wayrilz(Rilzabrutinib)，用于治疗对其他疗法无效的成人免疫性血小板减少症(ITP)。此前，欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已对该药物给出积极意见。
Wayrilz可通过多免疫调节作用，靶向免疫系统的不同通路，助力解决免疫性血小板减少症的潜在病因。
Wayrilz的获批依据
Wayrilz在欧盟的获批基于关键的LUNA3期Ⅲ临床试验(临床试验编号：NCT04562766)。该研究中，Wayrilz达到主要终点和次要终点，证实其对维持血小板计数及改善免疫性血小板减少症其他症状具有积极作用。
LUNA3期Ⅲ临床试验的结果已在第66届美国血液学会年会暨博览会上公布，并发表于《血液》期刊。该研究对比了Wayrilz与安慰剂在202例持续性或慢性免疫性血小板减少症成人患者中的疗效与安全性。在第12周达到血小板计数应答的患者，可继续参与完整的24周双盲试验阶段(Wayrilz治疗组64%的患者、安慰剂组32%的患者符合条件)。
该药物最常见的不良反应(发生率≥10%)包括腹泻、恶心、头痛、腹痛以及新型冠状病毒感染。
Wayrilz的批准情况
Wayrilz已在美国和阿联酋获批，目前正在日本和中国接受免疫性血小板减少症适应症的监管审查。该药物在美国获得了免疫性血小板减少症的快速通道资格和孤儿药认定，在欧盟和日本也获得了类似的孤儿药认定。在其他正在研究的适应症方面，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Wayrilz另外三种罕见病的孤儿药认定，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)、IgG4相关性疾病(IgG4-RD)和镰状细胞病(SCD)。此外，Wayrilz还获得了FDA针对IgG4相关性疾病的快速通道资格，以及欧盟针对该疾病的孤儿药认定。
关于LUNA3研究
LUNA3研究(临床试验编号：NCT04562766)是一项随机、多中心的3期Ⅲ临床试验，旨在评估Wayrilz与安慰剂在持续性或慢性免疫性血小板减少症成人及青少年患者中的疗效与安全性。患者在12至24周的双盲治疗期内，每日两次口服400mgWayrilz或安慰剂，随后进入28周的开放标签治疗期，之后还有4周的安全性随访期或长期扩展研究期。该研究针对青少年患者的部分仍在进行中。
关于Wayrilz
Wayrilz(利扎布替尼)是首款用于治疗免疫性血小板减少症的BTK抑制剂，可通过多免疫调节作用帮助解决疾病的根本病因。BTK在B细胞、巨噬细胞及其他固有免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病进程和炎症通路中发挥关键作用。目前，这一创新疗法已在美国、欧盟和阿联酋获批用于治疗免疫性血小板减少症，在中国和日本的免疫性血小板减少症适应症监管审查正在进行中。
Wayrilz正针对多种罕见病开展研究，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关性疾病和镰状细胞病。这些新增适应症目前仍处于研究阶段，尚未获得监管机构批准。
关于免疫性血小板减少症(ITP)
免疫性血小板减少症是一种由复杂免疫失调引发的疾病，会导致血小板计数降低(<100,000/μL)，进而引发多种出血症状，并伴有较高的血栓栓塞风险。除瘀伤和出血(包括颅内出血等可能危及生命的情况)外，免疫性血小板减少症患者的生活质量会受到严重影响，还可能出现身体疲劳和认知功能障碍等问题。
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