2025年12月23日，再生元制药公司与赛诺菲联合宣布，日本厚生劳动省已批准度普利尤单抗(Dupixent)的上市及生产许可，用于治疗经现有疗法控制不佳的6-11岁重度或难治性支气管哮喘儿童。此次获批将该药物在日本的同一适应症适用人群，从之前的12岁及以上患者扩展至更低年龄段。
此次获批依据
日本的此次获批基于全球Ⅲ期临床试验VOYAGE的整体人群数据及2型炎症表型人群(定义为血嗜酸性粒细胞升高和/或呼出气一氧化氮分数升高)数据。该试验旨在评估度普利尤单抗用于6-11岁未控制的中重度哮喘儿童的疗效与安全性。此外，VOYAGE试验的开放标签扩展研究EXCURSION中纳入日本儿童患者的亚组数据，也为此次获批提供了支持。
在日本儿童亚组研究中，度普利尤单抗治疗12周后即可改善患儿的基线肺功能，且一年期间重度哮喘急性加重发生率较低。VOYAGE试验中，度普利尤单抗最常报告的治疗相关不良事件为注射部位反应(红斑、水肿和硬结)；EXCURSION试验中则为发热、口腔疱疹、嗜酸性粒细胞增多及注射部位反应(红斑和硬结)。
哮喘在儿童中的现状
哮喘是儿童最常见的慢性疾病之一。尽管目前可采用吸入性糖皮质激素和支气管扩张剂等标准疗法治疗，部分儿童仍会持续出现咳嗽、喘息和呼吸困难等严重症状。此外，低龄儿童若肺功能受损未得到及时干预，可能产生潜在的长期影响，如肺生长受限和持续性气道阻塞。患者还可能需要接受多疗程全身糖皮质激素治疗，而该疗法存在显著风险。未控制的哮喘会影响儿童的日常活动，如睡眠、上学和运动。
除哮喘外，度普利尤单抗在日本还获批用于治疗特定人群的特应性皮炎、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎(CRSwNP)、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹(CSU)及慢性阻塞性肺疾病(COPD)。目前，度普利尤单抗已在全球50个国家获批用于治疗6-11岁儿童哮喘。
关于度普利尤单抗
在日本，度普利尤单抗有200毫克和300毫克两种规格的预充式注射器及预充式注射笔，现可用于6-11岁哮喘儿童。该药物为皮下注射给药，根据患儿体重，每2周或每4周注射一次。经医疗专业人员培训后，可在诊所或居家自行注射。对于12岁以下儿童，居家注射时需由照护者操作。
度普利尤单抗由再生元利用其专有的VelocImmune®技术研发，是一款全人源单克隆抗体，可抑制白介素4(IL-4)和白介素13(IL-13)通路的信号传导，且无免疫抑制作用。Ⅲ期临床试验结果显示，度普利尤单抗研发项目可带来显著临床获益，并减少2型炎症，证实IL-4和IL-13是2型炎症的关键核心驱动因子，而2型炎症在多种相关且常共病的疾病中发挥重要作用。
目前，度普利尤单抗已在全球60多个国家获得一项或多项适应症的监管批准，涵盖特定人群的特应性皮炎、哮喘、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎、嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)、结节性痒疹、慢性自发性荨麻疹、慢性阻塞性肺疾病及大疱性类天疱疮(BP)，且适用于不同年龄段人群。全球已有超过130万患者接受度普利尤单抗治疗。
