他替瑞林片主要用于治疗脊髓小脑变性症，目前对于脊髓小脑变性症，尚未发现特别有效的治疗方法或药物。他替瑞林片的出现为患者提供了一种新的治疗选择。

I.双盲随机安慰剂对照||期临床研究

1）研究设计与样本量

60例脊髓小脑变性病人参与，采用随机双盲、安慰剂对照、双向交叉设计。病人首先接受2周观察，随后分为两组进行为期4周的治疗与安慰剂交换。

2）疗效结果

本品组显著优于安慰剂组（P=0.0394），该药物对SCD症状具有改善作用。在指鼻试验和tapping-point试验中，本品组表现出优于安慰剂组的趋势。本品对SCD患者的自发性动作和总的精神状态也有显著改善（P值分别为0.0448和0.0296）。

II.双盲随机安慰剂对照|||期临床研究

1）研究设计与样本量

该实验是一项更大规模的研究，涉及427例SCD病人。病人随机接受本品（一日2次，每次5mg）或安慰剂，治疗周期为28~52周。

2）疗效结果

在28周时，本品组的整体改善率显著优于安慰剂组（P<0.001）。本品组在共济失调的总改善率和累计变化率上均显著优于安慰剂组（P<0.004），具体为共济失调累计变化率本品组为27.1%，而安慰剂组为39.4%。本品组的不良反应发生率为14.1%，与安慰剂组几乎相等。

两项研究均表明，该药物在改善SCD患者的整体症状、神经功能、自发性动作及精神状态方面均表现出显著优于安慰剂的效果。长期使用他替瑞林片的不良反应发生率与安慰剂组相当。

每个患者的具体情况不同，治疗效果也会有所差异。患者在使用他替瑞林片时，应严格遵循医生的指导，并定期进行病情评估和药物调整。