白血病新疗法Venclexta

维奈托克是基因泰克和艾伯维公司联合开发的“first-in-class”靶向药物，它能够与BCL-2蛋白特异性结合并且抑制其功能。在有些血癌和其它肿瘤类型中，BCL-2蛋白的积累会导致肿瘤细胞无法进入细胞凋亡过程。Venclexta通过阻断BCL-2蛋白的功能，可以恢复细胞凋亡的正常过程。

日前Venclexta已经获得FDA批准用于治疗慢性淋巴性白血病（CLL）。

这一加速批准是基于名为M14-358和M14-387的两项临床研究结果。在这两项研究中，新确诊但是无法接受高强度化疗的AML患者接受了Venclexta组合疗法的治疗。在M14-358试验中，接受Venclexta和azacitidine组合疗法治疗的AML患者的完全缓解率（CR）为37%，完全缓解兼部分血细胞计数缓解率（CRh）为24%。接受Venclexta和decitabine组合疗法治疗的患者的CR为54%， CRh为8%。M14-387试验结果表明，Venclexta与LDAC联用，患者CR为21%，CRh为21%。