脂肪肉瘤患者使用曲贝替定治疗的效果

2015年10月23日，美国食品和药品监管局(FDA)批准Yondelis(曲贝替定[trabectedin])，一种化疗，为特异性软组织肉瘤(STS)的治疗 – 脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤 – 是不能通过手术切除)或是晚期(转移)。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。

在518例有转移或复发平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤临床试验参加者中显示Yondelis的有效性和安全性。参加者被随机赋予接受或曲贝替定Yondelis(34例患者)或氮烯咪胺[dacarbazine](173例患者)，另一化疗药物。接受曲贝替定Yondelis参加者经受他们的肿瘤生长一个延迟(无进展生存)，它发生平均在开始治疗后约4.2个月，相比较氮烯咪胺参加者其疾病进展平均在开始治疗后1.5个月。

接受Yondelis参加者中最常见副作用是恶心，疲乏，呕吐，腹泻，便秘，食欲减退，气短(呼吸困难)，头痛，组织肿胀(周边水舯)，感染-斗争白血细胞减低(中性粒细胞减少)，血小板减少，红细胞计数低(贫血)，升高肝酶和白蛋白减低。

「晚期或转移性软组织肉瘤的治疗代表了一种艰难的挑战，几乎没有有效的治疗选择用于患者，」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。「今天曲贝替定的批准为晚期或转移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供了一种治疗选择。」