瑞格非尼治疗胃肠道间质瘤患者效果好吗？

瑞格非尼是一种新型小分子多激酶抑制剂，能阻断多种促进肿瘤生长的激酶，瑞格非尼用于既往伊马替尼及舒尼替尼治疗后疾病进展的胃肠间质瘤患者瑞格非尼治疗胃肠道间质瘤患者效果好吗？

研究人员进行了一项二期试验，以评估瑞格非尼治疗伊马替尼和舒尼替尼耐药KIT突变患者中的疗效和安全性。2014年6月至2016年5月，18名符合进入标准的患者参加了这项研究。中位年龄为59岁(范围：36~71岁)。男14例(77.8%)，体态评分12例(66.7%)。

14例(77.8%)患者存在第11外显子和第17外显子突变，其中密码子816(1/14)、820(4/14)、822(6/14)和823(3/14)错义突变。2例(11.1%)携带外显子9和外显子17突变，2例(11.1%)外显子1113和17突变(密码子823错义突变，2/2)。所有患者均给予伊马替尼18个月以上，10例(55.6%)接受舒尼替尼治疗。12例(66.7%)入院，6例(33.3%)SD稳定。在之前的靶向治疗之后。

治疗时间中位数为10.0个月。18例患者中位无进展生存期(PFS)为22.1个月。中位随访10.9个月(范围：1.0~27.0个月)，中位总生存期(OS)未达到。

在历史队列中，第17外显子突变后的PFS为5.5个月)结果，服用瑞格非尼的患者的PFS中位数比未使用的病史组长(22.1 vs5.5个月)。此外，SD患者的PFS明显优于进展性疾病(中位数PFS：不超过12.9个月)。