defiteli对肝小静脉闭塞病有效果吗？

2016年3月30日, FDA批准去纤苷（defiteli）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。

研究表明去纤苷（defiteli）主要通过影响血管内皮细胞应答和血小板活性来发挥多种生物学功能。去纤苷中存在可与腺苷A1及A2受体相互作用的核酸适配体，进而减低内皮细胞对损伤的应答,起到保护血管内皮的作用。体外实验和动物体内实验已经证实，defiteli可以刺激前列环素PGI2的释放,PGI2主要是由血管内皮和血小板合成分泌，通过增加cAMP的水平来起到舒张血管和抑制血小板聚集的作用。PGI2的升高也可抑制脂氧合酶途径来减少白三烯LTB4的生成,减少缺血对组织的损伤。

肝静脉闭塞性疾病（VOD）是大剂量化疗及造血干细胞移植常见的并发症，出现肝窦内皮细胞和肝细胞的受损，并伴随进行性的小静脉闭塞，最终导致肝细胞坏死。VOD通常出现在移植后的30天左右发生，平均发生率达14%。部分患者症状轻微，严重者可出现多器官衰竭（MOF），100天生存率不到15%。

在一项研究中纳入了19例sHVOD患者。defiteli剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受defiteli。此后有多项临床试验均证实了defiteli治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。