defiteli治疗肝小静脉闭塞病效果如何？

defiteli（去纤苷）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明defiteli是预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病安全有效的药物。

2016年3月30日, FDA批准去纤苷（defiteli）治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为正弦阻塞综合征（SOS），肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植（HSCT）。

defiteli治疗肝小静脉闭塞病效果如何？

defiteli是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，defiteli可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。此外，defiteli也可促进前列腺素I2（PGI2）及前列腺素E2(PGE2)的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。研究表明，defiteli可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。

在一项研究中纳入了19例sHVOD患者。defiteli（去纤苷）剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受defiteli。此后有多项临床试验均证实了defiteli治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。