马法兰(melphalan)常用来治疗各种肿瘤,包括多发性骨髓病,对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症,恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。在治疗这些肿瘤过程中常常并发骨髓抑制。马法兰治疗白血病疗效怎么样?
在1999至2006年一共有36例接受氟达拉宾120-125mg/m2和马法兰(Alkeran)100-140mg/m2治疗的,处于缓解状态的白血病AML患者进行了移植。没有进行移植的原因是年龄和并发症。他克莫司和甲氨喋呤用于预防GVHD的发生。接受无关供者干细胞的患者额外使用兔抗胸腺细胞球蛋白的治疗。
结果:这些患者中男性24例,女性12例,中位年龄57岁(21-71)。30例(83%)患者一个疗程获得缓解,16例(17%)二个疗程获得缓解。细胞遗传学风险分组情况如下:高风险阻2例;中危组22例;低危组10例。18例接受的干细胞的来源是外周血,另外18例来源于骨髓。21例供者为同胞,15例为无关供者。所有患者移植物获得供者嵌合性的时间为30天,中性粒细胞移植进入的中位时间为12.5天。全部患者急性2-3级GVHD,3-4级GVHD和慢性GVHD的发生率分别为:25%,11%,63%。无复发死亡率为19%。中位随访时间为852天,3年总生存率和无病生存率为75%和63%。疾病并存指数不能影响预后。
试验表明,马法兰联合氟达拉宾治疗白血病的效果显著。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207