马法兰治疗多发性骨髓瘤效果如何？

马法兰治疗多发性骨髓瘤效果如何？一项关于马尔法兰的研究数据，该研究旨在评估，剂量>200 mg/平米的马尔法兰用于多发性骨髓瘤（MM）患者接受自体造血干细胞移植（ASCT）之前的调节治疗，是否能够改善其缓解率。研究纳入113名MM患者，给予氨磷汀预处理后，被随机纳入200 mg/平米（mel200组）和280 mg/平米 （mel280组）。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。 在接受ASCT之后，mel200组和mel280组的缓解率分别为≥ nCR22vs39%。两组的死亡风险率无明显的统计学差异。与此同时，进展/死亡率也无明显差异。研究者估计，mel200组和mel280组的1年和3年PFS分别为83和46%vs78和54%。

马尔法兰是细胞周期非特异性药物。其细胞毒性与DNA的链间交联的程度有关，可能通过在鸟嘌呤的N7位置结合。像其他双功能烷基化剂一样，它对静止和迅速分裂的肿瘤细胞均具有作用。马法兰治疗多发性骨髓瘤有多种治疗方案，应详细查阅文献，马法兰与强的松合用，可能比单用马法兰更有效，通常联合用药间歇进行。虽然延长连续用药的优越性仍未证实，但典型的剂量是每日每公斤体重0.15毫克分次服用共四天，六周后重复疗程。对治疗有反应者延长疗程超过一年不会改进疗效。

马法兰最常见的不良反应是骨髓抑制，可导致白细胞和血小板减少。部分患者使用马法兰出现胃肠道不适，包括恶心和呕吐等。