曲贝替定是由美国JanssenProds公司开发的用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。2007年经EMEA(EuropeanMedicinesAgency)批准在欧洲首次上市;2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市,商品名为Yondelis。
曲贝替定(海鞘素743,简写ET-743或ET743)是从海生的被囊动物中分离的的四氢异喹啉生物碱。曲贝替定是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物,且具有特殊的抗癌机理。曲贝替定作为一种新型抗肿瘤药物,对复发性卵巢癌有一定的疗效,特别是在和脂质体阿霉素联合应用时较单用脂质体阿霉素治疗效果较好,其开辟了在复发性卵巢癌患者中无铂治疗方案的新篇章,能够延长患者的无铂间期,为患者再次应用铂类药物化疗创造条件;在子宫平滑肌肉瘤治疗上取得一定效果,可作为延缓疾病发展的一种治疗选择。
曲贝替定疗效怎么样?一项较权威的IIb期前瞻性随机对照临床试验表明,相对于经典的多柔比星为主的化疗,曲贝替定并不能提高晚期软组织肉瘤的治疗效果。该临床试验意在检验新药曲贝替定(相对多柔比星为主的一线方案化疗对软组织肉瘤的有效性,但是因为没有观察到曲贝替定治疗的优势而提前终止。统计数据显示,相对于多柔比星为主的化疗,不同曲贝替定试验组的疾病无进展生存时间(DFS)不但没有提高,反而相对较低(2.8月/3.1月VS.5.5月)。而且,曲贝替定的副作用也明显高于多柔比星为主的化疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年6月3日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207953