原发性血小板增多症(ET)是一种慢性骨髓疾病,与血小板生成过多有关。血小板过多可引起异常凝集及出血,可增加中风及心脏病发作恶毒风险。据估计,在欧盟地区受到原发性血小板增多症(ET)困扰的患者超过4万人,目前在全欧盟还没有其他药物获准为降血小板治疗药。随后,美国FDA批准阿那格雷(Anagrelide)用于特发性血小板增多症及真性红细胞增多症并发血小板增多,但对于由其他骨髓增殖性疾病如骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征伴随血小板增高亦可应用。
目前阿那格雷已经以AGRYLIN或XAGRID为商品名在美国及其他11个国家上市,但是在中国还没有上市。
那么,阿那格雷治疗血小板增多症治疗效果如何?
美国已用阿那格雷(Anagrelide)治疗了2300多例病人。在551名病人的临床试验中(这些临床试验数据形成了递交新药注册申请的基础),用该药治疗的病人有73%血小板数下降到600×109·L-1以下,无效者为10%~15%,余者为部分有效。不良反应包括头痛、心悸、腹泻和腹痛,但均为轻微和自限性的。
阿那格雷(Anagrelide)的用法用量:
成人:盐酸阿那格雷:初始剂量1mg/天,分2次给药,1周,然后每周加量不超过0.5mg/天,直到血小板计数在正常水平。常规维持剂量:1-3mg/天。最大剂量:10mg/天和2.5mg/剂。
儿童:初始剂量:0.5mg/天。维持剂量:同成人。最大剂量:10mg/天和2.5mg/剂。
肝损害:中重度肝损害:避免使用阿那格雷。
参考资料: FDA说明书更新于2021年10月21日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=20333
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