马法兰(alkeran)也称为L-苯丙氨酸芥末,苯丙氨酸芥菜,L-PAM或L-豆蔻碱,是氮芥的苯丙氨酸衍生物。 马法兰(alkeran)是对选择性人类肿瘤疾病有活性的双功能烷化剂。马法兰(alkeran)可用于多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。马法兰(alkeran)治疗多发性骨髓瘤,有多种治疗方案,马法兰(alkeran)与强的松合用,可能比单用马法兰(alkeran)更有效,通常联合用药间歇进行。虽然延长连续用药的优越性仍未证实,但典型的剂量是每日每公斤体重0.15毫克分次服用共四天,六周后重复疗程。对治疗有反应者延长疗程超过一年不会改进疗效。
马法兰(alkeran)是治疗多发性骨髓瘤和原发性巨球蛋白血症最有效的药物,能口服、使用方便,耐受性较好,可作为首选药物。此外,对精原细胞瘤、卵巢癌、乳腺癌、神经母细胞瘤等也有一定疗效,可作为二线用药。常规用量时马法兰(alkeran)耐受性较好,但肝、肾功能障碍患者仍应慎用,严重贫血、早孕者禁用。马法兰(alkeran)为多发性骨髓瘤的首选药物,70%~80%患者在0.5~2年内获得主观症状改善,30%~50%患者获得客观缓解,即使无客观缓解,亦能延长生存期。对肢体黑色素瘤、软组织肉瘤及骨肉瘤,疗效较好。对卵巢癌、乳腺癌,有一定疗效。
价格方面,目前距离国内患者最近的马法兰(alkeran)来自香港地区,每盒售价折合人民币约3000$左右。而全球范围内性价比最高的马法兰(alkeran)来自南非,规格为2mg*25片/盒,售价折合人民币仅1000$。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207