马法兰最早用于治疗多发性骨髓瘤,后来发现它对于治疗卵巢癌、急性淋巴细胞白血病以及一部分黑色素瘤也有效果。2006 年,医生们开始尝试使用马法兰治疗 RB ,结果证明马法兰的效果非常理想,OAC 技术也在美国以及包括中国的其他国家进行推广。而在中国眼科医生尝试用马法兰治疗 RB 之前,马法兰其实已经在中国大陆帮到了许多多发性骨髓瘤的患者。
1996 年,葛兰素史克的马法兰获批进入中国市场,当时有关部门的定价是,1 瓶 25 片 2 mg 装的马法兰在中国大陆的零售价不能超过人民币 70 $。这个价格低于马法兰在其他许多国家的定价,成为了当时中国大陆最便宜的抗癌药之一。而在美国,马法兰( 30 片 2 mg)的售价在 360 美元(人民币 2,500 $),扣除这些年的通胀和汇率因素,中国的售价还是远低于美国。虽然马法兰在中国有广泛的临床运用,除了 RB 之外,多发性骨髓瘤患者对它的需求量也是非常大的。然而,由于有关部门的定价过低,葛兰素史克卖了十几年间亏损了数亿美元。葛兰素史克毕竟不是慈善机构,最终决定让马法兰退出中国市场。2012 年,当葛兰素史克将马法兰卖给另外一家药企 Aspen 之后,马法兰就没有再申请进入中国市场。
马法兰虽然已经退出中国多年,然而,中国患儿的父母和眼科医生却还是在不断地追寻这个药物,因为这个药实在是太重要了,眼动脉化疗中目前暂时还没有发现有其他任何药物足以替代马法兰。目前建议的途径为通过国内专业的海外医疗服务机构获取性价比较高的南非版马法兰。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207