艾曲波帕是在2008年11月获得FDA批准在美国上市的,目前也已经在国内上市了,那么,艾曲波帕可治疗什么病症呢?
艾曲波帕适应症:用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少。
艾曲波帕可有效改善低危MDS的血小板减少,骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,特点是髓系细胞发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少,而血小板减少症是导致患者死亡的主要原因之一,目前现有的治疗方法还不充分。艾曲波帕作为第一个口服血小板生成素受体激动剂。
对于低危MDS和重度血小板减少的患者而言,艾曲波帕有效提高了血小板计数水平,降低了出血事件发生率,耐受性良好。目前正在开展该研究的第2阶段,目的是评估艾曲波帕长期的安全性和有效性,以及对患者生存期的影响。
另外,在一些难治性重度再生障碍性贫血患者中,用艾曲波帕治疗与多系临床缓解相关,免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血(以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征)。1/3的患者有免疫抑制难治性疾病,伴有持续、重度血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加。
以确定口服艾曲波帕能否改善血细胞计 数,主要终点是具有临床意义的血细胞计数或输血非依赖性改变,有缓解的患者继续接受艾曲波帕治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027