托法替尼治疗类风湿性关节炎效果如何？

托法替尼是辉瑞公司开发的一种JAK1/JAK3的口服小分子抑制剂，那么，托法替尼治疗类风湿性关节炎（RA）的治疗效果如何？

RA对关节及周围组织造成不可逆的破坏，过去被称为“不死的癌症”。

随着生物制剂等抗风湿药物的快速发展，多数RA的患者可获得快速、有效的临床缓解。近年来，随着对RA发病机制研究的不断深入，针对Janus激酶（JAK）-转录激活因子（STAT）、 等信号通路的新药研发进展也非常快。

托法替尼（tofacitinib）就是一种作用于JAK-STAT信号通路的小分子JAK抑制剂（主要抑制JAK1和JAK3，轻度抑制JAK2）。通过抑制JAK磷酸化，托法替尼减少STAT的磷酸化，从而使下游炎性细胞因子的合成减少，起到治疗 RA的作用。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2012年批准托法替尼用于治疗RA。除了前期的Ⅱ期临床试验，目前也已完成了6项Ⅲ期临床试验来评估托法替尼的有效性和安全性。一项Ⅲ期临床试验结果显示对于初诊或没有接受足量甲氨蝶呤治疗的RA患者，托法替尼进行单一治疗 效果要优于甲氨蝶呤这一传统治疗RA的一线药物，再一次突出了托法替尼这一新型DMARDs的良好应用前景。

所有患者在接受托法替尼治疗前后均未发生过敏反应，血常规肝肾功无异常变化，托法替尼联合甲氨蝶呤治疗RA安全性高，能在一定程度上改善部分传统DMARDs或联合生物制剂治疗效果不佳的中重度RA患者的病情。