艾曲波帕由英国葛兰素史克公司研发并于2008年11月获得美国FDA批准在美国上市。艾曲波帕已获全球100多个国家批准,用于慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)患者血小板减少症的治疗,同时已获43个国家批准用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗。
免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血(以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征)。1/3的患者有免疫抑制难治性疾病,伴有持续、重度血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加。
研究者进行了一项2期研究(纳入免疫抑制难治性再生障碍性贫血患者),以确定口服血小板生成素模拟(药物)艾曲波帕(Promacta)能否改善血细胞计数。25例患者接受艾曲波帕[剂量为(每日)50mg,必要时可增至每日150mg的最大剂量]治疗,共12周。主要终点是具有临床意义的血细胞计数或输血非依赖性改变。有缓解的患者继续接受艾曲波帕治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027