FDA批准法瑞西单抗(Vabysmo)用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿

2022年1月28日，罗氏集团成员基因泰克今天宣布，美国食品药品监督管理局已批准法瑞西单抗(Vabysmo)用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿。

湿性AMD和DME是美国成年人视力丧失的两个主要原因，法瑞西单抗(Vabysmo)通过中和血管生成素-2和血管内皮生长因子-A，靶向并抑制与多种威胁视力的视网膜疾病相关的两条通路。

法瑞西单抗(Vabysmo)是首个也是唯一一个获得FDA批准的、用于治疗湿性AMD和DME的可注射眼内药物，在最初四个月每月给药后，根据对患者解剖结构和视力结果的评估，在第一年可将治疗间隔延长至一到四个月，从而改善并维持视力。湿性AMD和DME的标准护理通常需要每一到两个月进行眼内注射。

"法瑞西单抗(Vabysmo)代表了眼科学向前迈出的重要一步。它是首个获批用于眼部的双特异性抗体，也是治疗湿性AMD和糖尿病性黄斑水肿等视网膜疾病的一项重大进展，"德克萨斯州视网膜咨询公司研究主任、医学博士CharlesWykoff说。"有了法瑞西单抗(Vabysmo)，我们现在有机会为患者提供一种可以改善其视力、并有可能随着时间的推移减少注射次数从而降低治疗负担的药物。"

此次批准基于在湿性AMD和DME方面进行的四项III期研究的积极结果。这些研究一致表明，在第一年，接受法瑞西单抗(Vabysmo)治疗的患者（治疗间隔长达四个月）与每两个月接受一次阿柏西普治疗的患者相比，实现了非劣效的视力增益。在所有四项研究中，法瑞西单抗(Vabysmo)的耐受性普遍良好，具有有利的获益-风险特征。接受法瑞西单抗(Vabysmo)治疗的患者报告的最常见不良反应是结膜出血。

法瑞西单抗(Vabysmo)旨在阻断涉及Ang-2和VEGF-A的通路。Ang-2和VEGF-A被认为通过破坏血管稳定性导致视力丧失，这可能导致新的渗漏血管形成并增加炎症。虽然相关研究仍在继续，但临床前研究表明，抑制这两条通路可能具有互补的益处，即稳定血管，从而减少血管渗漏和炎症。

"法瑞西单抗(Vabysmo)通过一种同时靶向两条通路的作用机制，为治疗威胁视力的视网膜疾病提供了一种新方法，"基因泰克首席医疗官兼全球产品开发负责人LeviGarraway医学博士说。"这是我们近几个月来在眼科领域获得的第二个FDA批准，体现了我们对视网膜疾病患者的承诺。"

对于湿性AMD患者，初始接受四个月每月一次的治疗。根据解剖结构和视力结果评估，后续治疗可能每两个月、三个月或四个月进行一次。DME患者初始接受四个月每月一次的治疗。随后，根据解剖结构和视力结果，其治疗间隔可延长或缩短，剂量间隔范围为一到四个月。DME的第二种获批治疗方案包括六次每月一次的负荷剂量，随后每两个月治疗一次。部分湿性AMD和DME患者如有需要，可以每月治疗，尽管对于大多数每月给予法瑞西单抗(Vabysmo)的患者，并未显示出额外的疗效。

关于湿性年龄相关性黄斑变性

年龄相关性黄斑变性是一种影响黄斑的疾病，黄斑是提供阅读等活动所需的敏锐中心视力的眼部部分，是美国60岁及以上人群失明的主要原因。湿性AMD是该疾病的晚期形式，如果不治疗，可能导致快速且严重的视力丧失。美国大约有1100万人患有某种形式的AMD，其中约110万人患有湿性AMD。

湿性AMD是由异常血管生长进入黄斑引起的。这些血管泄漏液体和血液，并导致瘢痕组织破坏中央视网膜。这个过程导致视力在数月到数年内恶化。

关于糖尿病性黄斑水肿

糖尿病性黄斑水肿影响美国约75万人，是一种威胁视力的视网膜疾病，如果不治疗，会导致失明和生活质量下降。DME发生在视网膜中的受损血管渗漏到黄斑并导致肿胀时。随着糖尿病患病率的增加，患有DME的人数预计将会增长。

关于法瑞西单抗(Vabysmo)

法瑞西单抗(Vabysmo)是首个获批用于眼部的双特异性抗体。它通过中和血管生成素-2和血管内皮生长因子-A，靶向并抑制与多种威胁视力的视网膜疾病相关的两条通路。Ang-2和VEGF-A通过破坏血管稳定性、导致新的渗漏血管形成和增加炎症来导致视力丧失。通过阻断涉及Ang-2和VEGF-A的通路，法瑞西单抗(Vabysmo)旨在稳定血管。

法瑞西单抗(Vabysmo)美国适应症

法瑞西单抗(Vabysmo)是一种通过眼内注射给药的处方药，用于治疗患有新生血管性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿的成人。

重要安全信息

禁忌症

法瑞西单抗(Vabysmo)禁用于眼部或眼周感染、眼周活动性炎症可能包括疼痛和发红，或对法瑞西单抗(Vabysmo)或其任何成分过敏的患者。

警告和注意事项

像法瑞西单抗(Vabysmo)这样的注射剂可能引起眼内感染或视网膜层分离。如果患者出现眼痛加剧、视力下降、畏光或眼白发红，应寻求医疗护理。

法瑞西单抗(Vabysmo)可能导致眼压暂时性升高，这在注射后60分钟发生。

虽然不常见，但法瑞西单抗(Vabysmo)患者曾出现与血栓相关的严重有时是致命的问题，例如心脏病发作或中风。在湿性AMD的临床研究的第一年，664名接受法瑞西单抗(Vabysmo)治疗的患者中有7人报告了此类事件。在DME研究的第一年，1262名接受法瑞西单抗(Vabysmo)治疗的患者中有25人报告了此类事件。

不良反应

接受法瑞西单抗(Vabysmo)治疗的患者报告的最常见不良反应是眼白出血。这些并非法瑞西单抗(Vabysmo)所有可能的副作用。

妊娠、哺乳、有生殖潜力的女性和男性

根据法瑞西单抗(Vabysmo)与身体的相互作用，可能对未出生婴儿存在潜在风险。患者应在首次注射前、法瑞西单抗(Vabysmo)治疗期间以及最后一次法瑞西单抗(Vabysmo)剂量后3个月内采取避孕措施。

尚不清楚法瑞西单抗(Vabysmo)是否会进入母乳。如果患者接受法瑞西单抗(Vabysmo)治疗，应与医护人员讨论喂养婴儿的最佳方式。