瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)在美国针对两种尚无获批药物的罕见疾病获得孤儿药认定

2025年4月3日，美国食品药品监督管理局已授予研究性药物瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)孤儿药认定，用于治疗两种罕见疾病：温抗体型自身免疫性溶血性贫血和IgG4相关疾病（免疫球蛋白G4相关性疾病）。

这两种罕见疾病目前仍存在显著未满足的医疗需求，且均无任何当前已获批的药物。FDA授予孤儿药认定，旨在鼓励那些针对在美国影响少于20万人的罕见疾病或病症的研究性疗法的开发。

罕见病领域全球开发负责人，"针对这两种罕见的免疫介导性疾病获得孤儿药认定，证实了我们持续致力于为影响小众群体但医疗需求未获满足的疾病寻求潜在'同类首创'和'同类最佳'药物的承诺。我们持续在多个适应症中探索瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)，这反映了我们对其多重免疫调节潜力的信念，以及我们支持提供治疗选择（无论疾病多么罕见）的信念。"

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)目前正在美国、欧盟和中国接受监管审评，评估其潜在用于治疗免疫性血小板减少症。FDA对ITP适应症的监管决定目标日期为2025年8月29日，该适应症已获得快速通道认定。瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)也已在美国、欧盟和日本获得用于治疗ITP的孤儿药认定。

wAIHA和IgG4-RD支持性数据

在2024年美国血液学会年会上公布的一项关于wAIHA的2b期研究结果显示，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)治疗在缓解率和疾病标志物方面显示出具有临床意义的结果。

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)在这两项研究中的安全性特征与既往研究一致。

关于瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)是一种研究性、口服、可逆的BTK抑制剂，有潜力成为治疗多种免疫介导性疾病的"同类首创"和"同类最佳"疗法。BTK在B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞中表达，在炎症通路和多种免疫介导的疾病过程中起关键作用。

通过应用赛诺菲的TAILOREDCOVALENCY技术，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)能够选择性抑制BTK靶点，同时可能降低脱靶副作用的风险。基于其驱动多重免疫调节的能力，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)在治疗多种临床适应症方面具有巨大潜力。

关于温抗体型自身免疫性溶血性贫血

温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种罕见的、可能危及生命的自身免疫性疾病，自身抗体会导致机体自身的红细胞过早破坏。在美国，每年每10万人中有一至三人患病。患者可能经历疲劳、血栓栓塞、头晕、心悸和呼吸急促，因为其骨髓产生新的红细胞的速度无法足够快地补偿红细胞的过早破坏。

关于免疫球蛋白G4相关性疾病

免疫球蛋白G4相关性疾病是一种罕见的、进行性、复发性、慢性纤维炎症性疾病，在美国每年每10万成年患者中约有八人患病。该病几乎可在每个器官中表现，并可能导致器官损伤和不可逆的功能障碍，有时甚至会致命。

关于原发性免疫性血小板减少症

原发性免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见、复杂的自身免疫性疾病，其特征是血小板计数低，这是由血小板破坏增加和血小板生成减少共同导致的。除了瘀伤和出血（可能包括颅内出血等可能危及生命的事件）外，ITP患者可能经历动脉或静脉血栓形成，可能是由ITP本身、其他医学合并症引起，也可能与使用某些其他ITP治疗方法有关。此外，ITP患者常常经历容易被忽视的症状，这些症状可能显著损害他们的生活质量，例如不明原因的疲劳、焦虑或抑郁以及认知障碍。