罗米司亭(Romiplostim)于2022年1月在中国大陆地区上市,目前了解到的价格大概如下:
罗米司亭出口日本版250㎍规格的价格大概是6432$左右一盒,但价格受多种因素影响不固定。
罗米司亭Nplate可以通过促进巨核细胞的增殖分化和成熟,进而促进血小板生成,起到治疗作用。比起一线治疗药物,疗效稳定,不良反应少,患者耐受性好,停药后持续缓解率高,是ITP患者非常好的治疗选择,能够通过中和自身抗体保护血小板免受免疫攻击,从而改善血小板计数和出血症状。
免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)被认为是一种血小板破坏增加的疾病。因此,ITP 患者的治疗主要集中在减少血小板的破坏上。
在两项多中心、随机、安慰剂对照、双盲的 III 期试验中,罗米司亭(Romiplostim)能够增加并维持脾切除和非脾切除患者的血小板数量。
83%的罗米司亭(Romiplostim)治疗患者(69/83)获得了血小板总体应答,而接受安慰剂治疗的患者只有7%(3/42)获得了应答(P < 0.0001;Cochran-Mantel-Haenszel检验控制了脾切除术和同时接受ITP治疗的基线)。
在接受罗米司亭(Romiplostim)治疗的患者中,83%(69/83)的患者获得了血小板总体反应,而在接受安慰剂治疗的患者中,只有 7%(3/42)的患者获得了血小板总体反应(P < 0.0001;Cochran-Mantel-Haenszel 检验控制了脾切除术和同时接受 ITP 治疗的基线)。
罗米司亭(Romiplostim)研究的患者血小板计数低于 50 x 10(9)/L,可以参加长期、开放标签的扩展研究。长期研究结果显示,血小板计数高于 50 x 10(9)/L、>或=10、>或=25 和>或=52 周的患者分别占 78%(102/131)、54%(66/122)和 35%(29/84)。
罗米司亭(Romiplostim) 的耐受性普遍良好,有几名患者的治疗时间已超过 3 年。大多数不良反应为轻度至中度。
罗米波司汀提供了一种有效的治疗选择,可能会改变未来治疗 ITP 患者的方式。目前正在对ITP儿科患者、骨髓增生异常综合征患者和化疗引起的血小板减少症患者进行进一步研究。
1、罗米司亭(Romiplostim)不适用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)引起的血小板减少症或ITP病以外的任何原因引起的血小板减少症。
2、罗米司亭(Romiplostim)应仅用于血小板减少程度和临床状况增加出血风险的 ITP 患者。
3、不应使用罗米司亭(Romiplostim)使血小板计数正常化。
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参考文献
Newland A. Romiplostim: a breakthrough treatment for the management of immune thrombocytopenic purpura. Eur J Haematol Suppl. 2009 Mar;(71):20-5. doi: 10.1111/j.1600-0609.2008.01209.x. PMID: 19200304.
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