kaftrio治疗囊性纤维化效果怎么样?

kaftrio治疗囊性纤维化效果显著，可以通过不同的机制改善囊性纤维化病患者的症状和生活质量。Kaftrio是由三种药物组合而成：elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor，这一用药方案可显著改善肺功能、汗液氯化物、呼吸系统症状。elexacaftor和tezacaftor可以增加细胞表面的成熟CFTR蛋白的数量，可以改善离子通道的功能，从而减轻病患者的症状，ivacaftor可以促进CFTR蛋白跨越细胞膜，并提高其运输盐和水的能力。这有助于水化和清除呼吸道的粘液，减少黏稠的黏液对呼吸道的阻塞，从而改善呼吸功能。

kaftrio治疗囊性纤维化试验效果

kaftrio在一项针对F508del基因突变同型囊性纤维化患者的2期研究中，在tezacaftor和ivacaftor的基础上添加新一代CFTR校正剂elexacaftor（VX-445）可进一步改善F508del-CFTR功能和临床疗效。

研究方法

这项关于 elexacaftor 联合 tezacaftor 和 ivacaftor 的 3 期、多中心、随机、双盲、主动对照试验（ NCT03525548）在 4 个国家的 44 个地点进行。符合条件的参与者为囊性纤维化F508del突变同源患者，年龄在12岁或12岁以上，病情稳定，1秒内预测用力呼气容积（ppFEV1）百分比在40%-90%（含）之间。

经过4周的tezacaftor加ivacaftor磨合期后，参与者被随机分配（1:1）到4周的elexacaftor 200毫克口服，每天一次，加上tezacaftor 100毫克口服，每天一次，加上ivacaftor 150毫克口服，每12小时一次进行对比。

主要结果是第4周时ppFEV1与基线（tezacaftor加ivacaftor磨合期结束时测量）相比的绝对变化。主要次要结果是氯化汗的绝对变化和囊性纤维化问卷-修订版呼吸领域（CFQ-R RD）评分。

研究结果

共有107 名参与者被随机分配（55 名在 elexacaftor 加 tezacaftor 加 ivacaftor 组，52 名在 tezacaftor 加 ivacaftor 组），并完成了为期 4 周的治疗。elexacaftor 加 tezacaftor 加 ivacaftor 组的 ppFEV1 主要结果有所改善（最小二乘法均值 [LSM] 治疗差异为 10-0 个百分点 [95% CI 7-4 至 12-6]、 p<0-0001）和主要次要结果汗液氯化物浓度（LSM 治疗差异 -45-1 mmol/L [95% CI -50-1 to -40-1]，p<0-0001），以及 CFQ-R RD 评分（LSM 治疗差异 17-4 分 [95% CI 11-8 to 23-0]，p<0-0001）与 tezacaftor 加 ivacaftor 组相比均有改善。三联疗法耐受性良好，无停药现象，大多数不良事件为轻度或中度。

试验结论

与单用tezacaftor加ivacaftor相比，Elexacaftor加tezacaftor加ivacaftor（kaftrio）能带来显著的临床获益，而且安全性良好，显示出有可能为F508del基因突变的囊性纤维化患者的生活带来变革性的改善。

kaftrio的价格

kaftrio截止到2023年10月11日还没有在国内大陆地区上市，大陆地区的医院药房还买不到，也没有价格方面的内容公布。目前通过国内专业的海外医疗服务机构了解到，kaftrio规格75 mg / 50 mg / 100 mg (56 tabs.) 的价格大概是123600元左右一盒。

有需要的患者可以去已经上市的地区购买，但要去正规医院药房，以免上当受骗。也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，价格也实惠，能减轻不小的经济负担。但价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。

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参考文献

Heijerman HGM, McKone EF, Downey DG, Van Braeckel E, Rowe SM, Tullis E, Mall MA, Welter JJ, Ramsey BW, McKee CM, Marigowda G, Moskowitz SM, Waltz D, Sosnay PR, Simard C, Ahluwalia N, Xuan F, Zhang Y, Taylor-Cousar JL, McCoy KS; VX17-445-103 Trial Group. Efficacy and safety of the elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor combination regimen in people with cystic fibrosis homozygous for the F508del mutation: a double-blind, randomised, phase 3 trial. Lancet. 2019 Nov 23;394(10212):1940-1948. doi: 10.1016/S0140-6736(19)32597-8. Epub 2019 Oct 31. Erratum in: Lancet. 2020 May 30;395(10238):1694. PMID: 31679946; PMCID: PMC7571408.