阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）用于囊性纤维化的效果怎么样

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）用于囊性纤维化的效果

一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以确定每天一次和每天两次给药Pulmozyme对需要胃肠外抗生素的呼吸道症状恶化和肺功能的影响。共有968名患有囊性纤维化的成人和儿童作为门诊患者接受了24周的治疗。

结果：27%服用安慰剂的患者、22%每天服用一次Pulmozyme的患者和19%每天服用两次Pulmozyme的患者出现一次或多次加重。与安慰剂相比，每天一次和每天两次给予Pulmozyme可将经年龄调整的呼吸系统恶化风险分别降低28%（P=0.04）和37%（P<0.01）。

在研究期间，每天一次和每天两次给予Pulmozyme可在1秒内改善用力呼气量，平均值（+/-SD）分别为5.8+/-0.7和5.6+/-0.7%。所有患者均无过敏反应。Pulmozyme治疗患者的嗓音改变和喉炎比接受安慰剂治疗的患者更常见，但很少严重，并在发病21天内消退。

结论：在囊性纤维化患者中，给予Pulmozyme可以减少但不能消除呼吸道症状的恶化，肺功能略有改善，并且耐受性良好。

有证据表明，在持续一个月至两年的试验中，与安慰剂相比，阿法脱氧核糖核酸酶吸入（Pulmozyme）治疗可改善囊性纤维化患者的肺功能。在6个月或更长时间的试验中，肺部恶化有所减少。在随机对照试验中，声音改变和皮疹似乎是唯一报告频率增加的不良事件。没有足够的证据确定阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）在改善肺功能方面是否优于其他高渗药物。

一项试验（23名儿童）显示，与高渗盐水相比，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）在一秒时的用力呼气量有更大的改善（低质量证据）。

Pulmozyme可通过减少肺部分泌物和减少呼吸道感染的风险来改善囊性纤维化患者的肺功能。Pulmozyme是一种合成蛋白，可以分解囊性纤维化患者的肺分泌物中过量的DNA。Pulmozyme推荐剂量是使用推荐的雾化器每天吸入一次2.5mg一次性安瓿。

Pulmozyme常见的不良反应包括声音改变，咽炎，皮疹，喉炎，胸痛，结膜炎，鼻炎，FVC降低≥10 ％，发烧和呼吸困难。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考文献

[1.]Fuchs HJ, Borowitz DS, Christiansen DH, Morris EM, Nash ML, Ramsey BW, Rosenstein BJ, Smith AL, Wohl ME. Effect of aerosolized recombinant human DNase on exacerbations of respiratory symptoms and on pulmonary function in patients with cystic fibrosis. The Pulmozyme Study Group. N Engl J Med. 1994 Sep 8;331(10):637-42. doi: 10.1056/NEJM199409083311003. PMID: 7503821.

[2.]Yang C, Montgomery M. Dornase alfa for cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2018 Sep 6;9(9):CD001127. doi: 10.1002/14651858.CD001127.pub4. Update in: Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 18;3:CD001127. PMID: 30187450; PMCID: PMC6513278.