预防遗传性血管水肿发作：贝罗司他胶囊显奇效

遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的常染色体显性遗传病,1888年由Osler首次报道,其发病机制为补体1抑制因子（C1INH）基因缺陷导致血浆C1-NH含量和/或功能低下。迄今为止,国内外已报道的与HAE发病相关的C1NH基因突变多达两百余种,具有很大的异质性。HAE的遗传特点为常染色体显性遗传,但约25%为基因突变所致,无家族史。制药公司BioCryst近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准ORLADEYO（贝罗司他胶囊）用于预防成人和12岁以上小儿血管性水肿（HAE）的销售和生产许可。

基于APeX-J和APeX-2临床试验的数据。日本的APeX-J试验达到了其主要终点，与安慰剂相比，贝罗司他胶囊组患者的HAE发作频率显著降低（p = 0.003）。并且，贝罗司他胶囊是安全的，在试验中普遍耐受。

在实验中观察到的贝罗司他胶囊的副作用为肝功能指标异常，背痛，胃食管反流病，腹痛，呕吐，短暂发痒的皮疹，心律问题，腹泻等等，在这里，小编很郑重的想要告诉各位使用贝罗司他胶囊的患者，建议您在用药期间一定要按照医嘱正确用药，切勿听信旁人所说的药物剂量加倍便可提高治疗效果，也不要轻信降低剂量就可以减少副作用等谣言，只有严格按照医嘱用药，才能够对本身的治疗起到最佳的效果。

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