Asciminib获FDA两项批准，用于治疗Ph+慢性髓系白血病

2021年10月29日，诺华公司宣布，FDA加速批准asciminib (Scemblix)用于治疗费城染色体(Ph)阳性慢性髓系白血病(CML)的慢性期患者，这些患者既往接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的治疗。此外，该药还获得了完全批准，用于ph阳性、携带T315I突变的慢性期CML患者。

该批准是基于3期ASCEMBL试验(NCT03106779)的结果，该结果显示，在第24周时，asciminib组的主要分子反应(MMR)为25.5%，而bosutinib（博舒替尼）组为13.2%。在基线时，调整主要细胞遗传学反应状态后，两组MMR率的差异为12.2%。

白血病和淋巴瘤协会首席科学官Lee Greenberger说：“20年前，TKIs的使用彻底改变了CML的治疗方法；然而，仍有许多患者在接受过至少2种可用的治疗方法后，无法获得充分缓解，并且经常出现不良反应，加重了他们日常生活的负担。Scemblix的批准有望填补治疗CML的空白，给患者带来希望。”