卡博替尼可用于治疗进展期、转移性的甲状腺髓样癌（MTC）患者

卡博替尼（XL184）是一个新型的多靶点酪氨酸激酶抑制剂作为一种抑制MET、血管内皮生长因子受体2(VEGFR2)和RET的酪氨酸激酶抑制剂，可阻断肿瘤细胞发生和发展，卡博替尼可用于治疗进展期、转移性的甲状腺髓样癌（MTC）患者。

甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见性、难治性、缓慢进展性疾病，来源于分泌降钙素的甲状腺滤泡旁细胞(又称C细胞)，降钙素是一种激素，有助于维持血液中钙的健康水平。

针对330例转移MTC患者，开展了一项国际、多中心、随机、双盲、对照试验评估卡博替尼（cabozantinib）的安全性和疗效。患者纳入研究前14个月内，需要由独立放射学评审委员会(IRRC)(89%)或经主治医生(11%)确认患者有疾病活动进展的证据。患者被随机(2∶1) 接受cabozantinib 140mg (n=219)或安慰剂(n = 111)口服每天1次，直至经主治医生确定肿瘤发展或毒性不能耐受而停止。按年龄(≤65岁或＞65岁)和以前使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)(是或否) 随机分层。卡博替尼（XL184）治疗组患者的中位无进展生存期达11.2 个月，而相应的安慰剂组只有4个月。cabozantinib组与安慰剂组相比无进展生存期延长了75%，超过了原来的实验设计预期值。

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