2025年10月24日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了由Syndax制药公司研发的menin抑制剂——瑞维美尼(Revuforj)，用于治疗无满意替代治疗方案、携带敏感型核仁磷酸蛋白1(NPM1)突变的复发或难治性急性髓系白血病成人及1岁以上儿童患者。

瑞维美尼的完整处方信息将发布于Drugs@FDA平台。

瑞维美尼的获批依据

疗效数据来自一项开放标签、多中心试验(SNDX-5613-0700，临床试验编号NCT04065399；试验名称AUGMENT-101)的单臂队列研究。入组患者需通过下一代测序或NPM1基因最后一个外显子的聚合酶链式反应检测，确认携带敏感型突变。

主要疗效评价指标包括完全缓解率(CR)、伴部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)、CR+CRh持续时间，以及从输血依赖转为输血独立的比例。

瑞维美尼的注意事项

处方信息中包含以下警示与注意事项：分化综合征、QTc间期延长与尖端扭转型室性心动过速，以及胚胎-胎儿毒性。

瑞维美尼的推荐剂量

瑞维美尼的推荐剂量需根据患者体重及是否合并使用强效CYP3A4抑制剂确定，具体剂量信息请参照处方信息。

快速审批程序

本次审批采用了实时肿瘤学审查(RTOR)程序，该程序可在完整临床申请提交前简化数据提交流程；同时参考了申请人自愿提交的“评估辅助材料”，以协助FDA完成评估工作。

该申请获得了优先审评资格，瑞维美尼此前已被授予快速通道资格。FDA快速审批程序的详细说明可参见《行业指南：针对严重疾病的药物和生物制品快速审批程序》。