欧洲药品管理局人用药品委员会给予selinexor积极意见，用于多发性骨髓瘤

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）通过了对selinexor（Nexpovio）与地塞米松（dexamethasone ）联合使用的积极意见，用于治疗先前接受过至少4种治疗，且对至少2种蛋白酶体抑制剂、2种免疫调节剂和1种抗CD38单克隆抗体耐药，且在最后一种治疗中肿瘤进展的多发性骨髓瘤成年患者。

2b期STORM试验(NCT02336815)的研究结果支持了这一建议。该国际多中心、单臂、开放标签、3期试验的第二部分共招募了122名重度预处理、三类难治性多发性骨髓瘤患者。

试验的主要终点是总体缓解，定义为确认的PR或更好的PR，由独立评审委员会判定。次要终点包括缓解持续时间（DOR）、临床获益、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

该试验显示，在对所有可用疗法均不产生缓解的多发性骨髓瘤患者中，双药组能引起客观缓解。26%的患者报告了部分缓解（PR）或更好的缓解；这包括2个严格的完全缓解，6个非常好的部分缓解和24个部分缓解。

此外，根据国际骨髓瘤工作组的标准，13%的患者（n=16）出现轻微缓解，39%的患者病情稳定（n=48）。21%的患者（n=26）经历了疾病进展或患有无法评估疗效的疾病。部分缓解或较好的部分缓解的中位时间为4.1周，出现轻微缓解或更好的患者为39%。

其他结果显示，双药的中位缓解持续时间为4.4个月。中位无进展生存期为3.7个月，而中位总生存期为8.6个月。PR达到或更好和反应轻微或更好的参与者的中位总生存期为15.6个月。 关于安全性，最常报告的毒性包括血小板减少（73%）、疲劳（73%）、恶心（72%）和贫血（67%）。最常经历的3级或4级反应包括血小板减少（59%）、贫血（44%）、低钠血症（22%）和中性粒细胞减少（21%）。

18%的参与者因为与selinexor或地塞米松相关的不良反应（AE)而中止治疗。

参考资料：Selinexor Approaches EU Approval for Refractory Multiple Myeloma