FDA批准Naxitamab用于复发/难治性高危神经母细胞瘤

FDA已批准naxitamab (Danyelza)用于治疗1岁及以上的骨或骨髓复发或难治性高风险神经母细胞瘤的小儿及成年患者，以及在先前治疗中表现出部分缓解、轻微缓解或病情稳定的成年患者。

Y-mAbs Therapeutics, Inc.首席执行官Claus Moller表示:“我们认为，Danyelza联合GM-CSF是复发/难治性高风险骨髓神经母细胞瘤患者急需的治疗方法。”

在201试验中，神经母细胞瘤患者接受了以naxitamab为基础的免疫化疗，以评估naxitamab的疗效和安全性。

在每个疗程中，患者均接受以naxitamab为基础的免疫化疗。在该方案中，每天静脉注射(IV)伊立替康50mg /㎡。患者每天静脉注射temozolomide （替莫唑胺）150mg /㎡或在第1 - 5天口服替莫唑胺。在第2天、第4天、第8天和第10天，每天静脉输注Naxitamab2.25 mg/kg。最后，在第6 ~ 10天，每天皮下注射GM-CSF 250 mg/㎡。

  经过2个周期的以naxitamab为基础的免疫化疗后，研究显示47%的可评估患者有早期反应。11例患者完全缓解(CR)，6例患者部分缓解，10例患者病情稳定。在完成第2周期评估之前，25%的患者疾病进展。

在1年时，联合使用naxitamab的无进展生存率(PFS)为37.0%。中位进展时间为9.2个月。此外，观察到的1年总生存率为55%。

总的来说，201研究表明，以naxitamab为基础的大剂量免疫化疗是安全有效的，特别是对化疗耐药的高风险神经母细胞瘤患者。

此外，关于12-30研究的数据显示：原发性难治性高风险神经母细胞瘤患者亚组的客观缓解率为78% (n = 28)，2年无进展生存率(PFS)达到50%。

另一组对挽救性治疗有耐药性的复发性神经母细胞瘤患者(n = 30)的客观缓解率达到37%。该亚组的2年无进展生存率为36%。