恩瑞格(地拉罗司)分散片可能会引起胃肠功能紊乱,皮疹,轻度血清肌酐、转氨酶升高等问题。因此建议患者一定要在医生的指导下服用药品,避免过度使用。恩瑞格分散片与锌和铜的亲合力非常低,但是给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降。今天咱们就来详细了解一下恩瑞格对铁质积聚的疗效。
本项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征(MDS)患者使用恩瑞格的安全性及疗效。研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。恩瑞格(地拉罗司)使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d。共176例患者入组研究,其中173例接受治疗。53%的患者完成12个月的治疗(n =91),其平均血清铁蛋白下降23%,36.7%的患者完成了2年(N =49)治疗,36.5%的患者完成3年的治疗(N = 33)。研究发现,血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关(P <0.001)。68例(39.3%)患者基线不稳定血浆铁(LPI)升高。13周后,所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。根据国际工作组2006年的标准, 51名患者(28%)血象得到改善,其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。
一项入组64例AA伴输血相关性铁过载患者的单臂、多中心、前瞻性临床研究结果,证实了恩瑞格(地拉罗司)对降低患者铁蛋白水平的有效性及安全性。我国一项以肝脏、胰腺、心脏为监测指标的前瞻性、观察性研究证实了恩瑞格使铁过载患者获得脏器功能的改善。ASH2018年会发布的TELESTO研究结果也证明,恩瑞格持续降低血清铁蛋白水平,同时将心功能损害、肝功能损害、转化为白血病等事件的风险降低36.4%。
恩瑞格(地拉罗司)给药方便,显著降低铁蛋白水平,保护肝脏、心脏、内分泌系统等重要靶器官系统的效果确切,是目前去铁治疗的优选方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。