伊米苷酶治疗什么病的

伊米苷酶治疗什么病的？伊米苷酶（思而赞）用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括，确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。

2008 年底，伊米苷酶（思而赞）正式获得中国国家药监局的进口批件，成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。注射用伊米苷酶（思而赞）获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。

伊米苷酶是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物，是一种单体糖蛋白，含有一个497个氨基酸组成的催化核心。它是经由重组DNA技术生产而成。伊米苷酶可催化糖脂葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和脑苷脂。通过静脉滴注，给戈谢病患者提供外源的葡糖脑苷脂酶，达到替代效果，让溶酶体吸收该酶并降解溶酶体中的葡萄糖脑苷脂，从而部分的逆转和防止戈谢病的主要症状的发生。

伊米苷酶（思而赞）在国内获批用于Ⅲ型戈谢病治疗，不仅满足了临床医生的迫切需要，为患儿及家庭带来了希望，同时也让我们对罕见病治疗增强了信心。临床试验显示，使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。