FDA授予Margolimab在治疗新诊断的MDS方面突破性治疗认定

Margolimab获突破性疗法认定

该药的研发者Gilead Sciences，Inc在一份新闻稿中宣布，FDA授予突破性疗法认定将magrolimab作为新诊断的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的治疗方案。

“这项突破性的治疗指定认可了magrolimab有助于解决MDS患者未满足的医疗需求的潜力，并强调了Gilead的免疫肿瘤疗法在研发中的变革潜力。”Gilead Sciences首席医学官、医学博士Merdad Parsey说。

这项决定是基于一项正在进行的1b期研究（NCT03248479）中，对先前未经治疗的中、高和非常高风险MDS患者进行的联合应用阿扎胞苷的积极发现。这些发现最近在2020年欧洲血液学协会年会上发表。

研究发现

根据这些发现，91%的可评估患者（n=33）接受了magrolimab联合阿扎胞苷治疗，达到客观缓解，42%达到完全缓解（CR）。在随访不少于6个月的患者中，这些缓解似乎随着时间的推移而加深，完全缓解率为56%。

联合用药的中位初始缓解时间为1.9个月，比单用阿扎胞苷的预期时间快。中位随访5.8个月（范围：2-15）后，中位缓解时间尚未达到。6个月时，91%的有反应的病人达到缓解。中位总体生存率（OS）也没有达到（范围，1.4-18.3个月进行中），但6个月OS估计值为100%。

最常见的治疗相关不良事件（AEs）或特别关注的AEs包括贫血（44%）、疲劳（18%）、输液反应（18%）、中性粒细胞减少症（8%）和血小板减少症（5%）。本研究观察到与治疗相关的发热性中性粒细胞减少症，但没有患者因不良事件而停止治疗。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-margolimab-in-newly-diagnosed