Plinabulin获批突破性疗法，为中性粒细胞减少提供早期保护

BeyondSpring Inc在一项研究中宣布，美国食品药品管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局药品评估中心均授予Plinabulin一项突破性疗法称号，用于治疗化学性中性粒细胞减少症（CIN）。如果批准该代理，它将满足CIN的重大医疗需求。

“这将加快Plinabulin进入临床的步伐，对患者有利。当前批准的CIN预防剂全部基于G-CSF，并非对所有患者都可用。即使使用G-CSF制剂，超过80％接受化疗的癌症患者仍可能会发生4级中性粒细胞减少，这可能导致严重的感染，住院甚至死亡。因此，CIN仍然代表着未满足的医疗需求。”

该项称号的授予基于3期PROTECTIVE-2临床试验（NCT03294577），PROTECTIVE-2旨在评估Plinabulin在接受多西他赛，阿霉素和环磷酰胺（TAC）治疗的乳腺癌患者中，21天周期内的安全性和有效性。在第1天以40 mg剂量服用Plinabulin，第2天以6 mg剂量服用pegfilgrastim，第2天也以6 mg剂量在对照组中服用pegfilgrastim。TAC被认为是中性粒细胞减少症高风险的化疗方案。

该试验达到了预防严重中性粒细胞减少的主要终点。与pegfilgrastim（Neulasta）联合使用时，Plinabulin在达到主要终点方面明显更好（P <.01）。与对照组相比，该组合的安全性也表现出良好的耐受性，几乎没有4级严重程度的不良事件。

在83％至93％接受TAC和pegfilgrastim的患者中观察到了4级中性粒细胞减少症的发生率。 BeyondSpring于2020年6月宣布了这项研究的中期结果，该结果表明，Plinabulin与G-CSF联合使用可显著增强G-CSF的效力，与单独使用pegfilgrastim相比，该疗法具有更好的治疗潜力。

这些终点的实现证明了Plinabulin具有针对化学疗法诱导的严重中性粒细胞减少提供早期保护的能力。

Plinabulin是一流的分化免疫和干细胞调节剂。该药物目前正处于晚期临床开发中，因为它有机会改善癌症患者的总体生存率并减轻CIN。Plinabulin和G-CSF具有预防化疗引起的中性粒细胞减少的互补作用机制。

Ramon Mohanlal博士说：“从G-CSFs开始，Plinabulin的临床表现确实代表了CIN领域的突破。” “我们在继续推进Plinabulin的开发以解决这一紧急医疗需求的过程中，期待与FDA合作。”

https://www.targetedonc.com/view/plinabulin-granted-fda-breakthrough-therapy-designation-for-chemotherapy-induced-neutropenia