去纤苷获批适应症有什么？

去纤苷（去纤维钠,defiteli）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。 

去纤苷（去纤维钠,defiteli）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷（去纤维钠,defiteli）可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷（去纤维钠,defiteli）还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。

去纤苷（去纤维钠,defiteli）推荐剂量是给予6.25 mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决. 继续治疗直至解决。在低于2%的用去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗患者曽发生超敏性反应。这些反应包括皮疹，荨麻疹和血管水肿。如发生严重超敏性反应，终止去纤苷（去纤维钠,defiteli），按照标准医护治疗，和监视直至症状解决。

在一项研究中纳入了19例sHOVD患者。去纤苷（去纤维钠,defiteli）剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷（去纤维钠,defiteli）。此后有多项临床试验均证实了去纤苷（去纤维钠,defiteli）治疗肝静脉闭塞性疾病的有效性。