FDA批准异基因细胞疗法用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病的儿童

FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）批准异基因细胞疗法remestemcel-L（Ryoncil），用于治疗患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病的儿童（ SR-aGVHD）。

—— 三项试验助力remestemcel-L获批

在BLA中，remestemcel-L的开发者发布了3种不同临床试验的结果，其中包括一项单项研究（GVD001 / 002）和2项的随机，双盲，安慰剂对照的3期临床试验。

总体而言，数据包括来自448位患者的信息。在所有研究中，患者四周内接受了8次静脉内输注的remestemcel-L。

根据国际骨髓移植注册管理机构的标准，在这些临床试验中评估的受试者的平均年龄为8.9岁，其中82％的患者为急性移植物抗宿主病 C或D级。在46％的患者中，移植物来自骨髓。

●GVD001 / 002是一项包含55位患者的3期单臂，多中心临床试验。该研究将第28天的客观反应率（ORR）评估为主要终点。根据研究方案，如果ORR高于45％，则结果为阳性。

根据提交的结果，在第28天使用remestemcel-L 治疗的客观缓解率ORR达到69.1％，其中包括29.1％的完全缓解（CR）率和40.0％的部分缓解（ PR）率。

迄今为止，现有方案ruxolitinib治疗在第28天观察到的最佳ORR为57.1％，这表明如果经FDA批准，remestemcel-L可以改善该患者的总体预后。

根据药物开发者的报告，中位反应持续时间为70.5天，根据FDA分析，为54天。阳性反应也保留在随机试验数据中。

●审查的第二项研究，其中260例患者随机接受标准治疗加安慰剂与标准治疗加remestemcel-L的比较。试验的主要终点是持续至少28天的CR患者百分比。

结果显示，标准风险患者的ORR为74％，高风险患者的ORR为37％。

●ODAC委员会还审查了另一项临床试验，共有193名患者入选该研究，并随机接受类固醇加安慰剂与类固醇加remestemcel-L的治疗。

根据这项研究的结果，到第7天，有33名患者对类固醇有反应。在研究的第35天，部分缓解率达到了42％。

目前，唯一获得FDA批准用于治疗SR-aGVHD的药物是ruxolitinib（Jakafi），根据REACH-1临床试验（NCT02953678）的结果，该药物于2019年5月获得批准。

目前，remestemcel-L显示出的疗效要好于ruxolitinib，有望经FDA批准后为患者带来更高效的预后。

https://www.targetedonc.com/view/fda-accepts-nda-for-umbralisib-in-lymphomas-grants-priority-review-for-mzl