Desirox主要治疗什么病症？

地中海贫血症是一种罕见的遗传性疾病，在国内的患者绝大多数采用的治疗方式除了排铁输血以外就是口服Desirox分散片进行治疗。口服Desirox治疗的安全性和方便些都远比输血要好，副作用也较小。

那么，Desirox主要治疗什么病症？

Desirox的适应症：

1、大于等于2岁、继发于输血的慢性铁过载输血性含铁血黄素沉着症患者，当血清铁蛋白持续 >l000 L 时则出现慢性铁过载症状，此时应开始铁螯合治疗。

2、对于接受ASCT治疗的患者在发生铁过载时也可给予铁螯合剂治疗。

3、可用于治疗 Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全。

关于服用Desirox不良反应的研究：

Ⅲ期临床研究观察到，大剂量使用Desirox可出现某些急性不良反应，如胃肠道症状15％和皮疹11％，但因这些症状而中断治疗的患者罕见。美国 FDA2008年曾收到 1例脑病患者在服用Desirox5天后出现肝衰竭的报告。该报告显示，患者既往有酗酒史和轻度的肝功能异常。

另外，患者无用药适应证，其血清铁蛋白水平为药品说明书推荐的用药指征的 10％。该患者停药后肝功能恢复正常。比利时根特大学附属医院的Bauters等年报道了 1例重度地中海 贫血的儿童在接受Desirox治疗后引起胃溃疡。根据近几年报道的Desirox不良反应事件，本病例尚属第 1例，因此需要引起足够的重视。

Desirox可能会引起皮疹，一般皮疹会自动消失而不需作剂量调校或停止用药；若情况严重或持续，便应停止用药。