马西替坦的获批适应症有哪些？

马西替坦由瑞士爱可泰隆（Actelion Pharmaceuticals）公司研发，在 2013 年10月18日马西替坦被 FDA 批准首先在美国上市。马西替坦是一种内皮素受体拮抗剂(ERA)，用于治疗肺动脉高压(PAH，WHO第1组)，以延缓疾病进展。同时也降低了PAH患者住院治疗。 

马西替坦的有效性研究是一项在WHO功能分级Ⅱ级-Ⅲ级的PAH患者中平均治疗2年的长期研究。患者用马西替坦单药治疗，或与磷酸二酯酶-5抑制剂、吸入性前列腺素类药物合用。患者包括特发性或遗传性PAH(57％)，与结缔组织病相关的PAH(31％)，与修复分流的先天性心脏病相关的PAH(8％)。 

马西替坦建议口服量为10毫克，每日一次。可随餐或空腹服用。不建议患者将药片掰半，压碎或咀嚼服用。在肺动脉高压患者中，没有研究过每天一次剂量高于10毫克的情况，因此不推荐使用。

马西替坦会导致转氨酶升高、肝毒性和肝衰竭。在用安慰剂对照的研究中，用10毫克口服马西替坦组肝脏不良事件的停药率为3.3%，而安慰剂组为1.6%。在开始治疗前进行肝酶测试，并在临床指示的治疗期间重复。

建议病人报告肝损伤的症状（恶心、呕吐、右上腹疼痛、乏力、厌食、黄疸、尿黑、发烧或发痒）。如果临床相关的转氨酶升高发生，或如果伴随着胆红素＞2×ULN（正常值上线）的升高，或肝毒性的临床症状的增加，停止使用马西替坦。考虑在没有经历肝毒性临床症状的患者中，当肝酶水平正常化时，重新开始使用。