左旋苯丙氨酸氮芥对多发性骨髓瘤、精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症,恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。且临床上是治疗多发性骨髓瘤的首选药。左旋苯丙氨酸氮芥治疗多发性骨髓瘤疗效怎么样?
一项关于左旋苯丙氨酸氮芥的研究数据,该研究旨在评估,剂量>200 mg/平米的左旋苯丙氨酸氮芥用于多发性骨髓瘤(MM)患者接受自体造血干细胞移植(ASCT)之前的调节治疗,是否能够改善其缓解率。
研究纳入113名MM患者,给予氨磷汀预处理后,被随机纳入200 mg/平米(mel200组)和280 mg/平米 (mel280组)。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。在接受ASCT之后,mel200组和mel280组的缓解率分别为≥ nCR 22vs39%, P=0.03,≥ PR57vs74%,P=0.04。两组的死亡风险率无明显的统计学差异(mel200vsmel280;HR=1.15(95% CI, P=0.66))。与此同时,进展/死亡率也无明显差异(HR=0.81)。研究者估计,mel200组和mel280组的1年和3年PFS分别为83和46%vs78和54%。
研究表明,氨磷汀和左旋苯丙氨酸氮芥280MG的耐受性良好,并且未发生4级治疗相关毒性,仅发生了3级黏膜炎(mel200组中未发现)和3级胃肠(GI)副作用(mel200组中仅2名患者)。mel280组的住院率更高(59vs 43%,P=0.08)。Mel280组产生了一个更高的主要缓解率(CR+nCR),所以需要更多的后续研究进行证实。